鲁索替尼治疗控制不充分的真性红细胞增多症（不伴脾肿大）的疗效与安全性研究，仿制药上市了吗

　　鲁索替尼，作为一种Janus激酶（JAK）1和JAK2抑制剂，在控制血细胞比容、改善脾肿大症状以及治疗羟基脲控制不佳的真性红细胞增多症伴脾肿大患者方面，已显示出优于现有最佳疗法的疗效。本研究旨在评估鲁索替尼在需要二线治疗且无脾肿大的真性红细胞增多症患者中的疗效和安全性。

　　在这项研究中，我们对比了鲁索替尼与最佳可用疗法对真性红细胞增多症患者的治疗效果。研究纳入了符合条件的真性红细胞增多症、无明显脾肿大、羟基脲耐药或不耐受的患者（年龄≥18岁），并根据其羟基脲治疗状态（耐药与不耐受）进行分层，随机分配（1:1）接受每日两次口服鲁索替尼10mg或研究者选择的最佳可用疗法。最佳可用疗法包括羟基脲（最大耐受剂量）、干扰素或聚乙二醇化干扰素、哌布溴曼、阿那格雷、批准的免疫调节剂或不进行细胞减灭治疗。研究人员和患者并未被告知治疗分配情况，以确保研究的双盲性；在数据库锁定之前，研究申办者对治疗分配也保持未知。

　　研究的主要终点是第28周时达到血细胞比容控制的患者比例。结果显示，74名接受鲁索替尼治疗的患者中有46名（62%）实现了血细胞比容控制，而接受最佳可用治疗的75名患者中只有14名（19%）实现了血细胞比容控制（比值比7.28[95%CI3.43-15.45]；p<0.0001）。

　　在安全性方面，任何级别的最常见的血液学不良事件是贫血和血小板减少症。值得注意的是，在鲁索替尼治疗期间未出现3-4级贫血或血小板减少症病例；而在接受最佳可用治疗的组中，有一名患者（1%）报告出现3-4级贫血，三名患者（4%）报告出现3-4级血小板减少症。常见的3-4级非血液学不良事件为高血压（鲁索替尼组中有5例[7%]，最佳可用治疗组中有3例[4%]）和瘙痒（鲁索替尼组中无病例，最佳可用治疗组中有2例[3%]）。任一组中超过2%的患者发生严重不良事件，无论原因如何，包括血小板减少症（鲁索替尼组中无一例，而最佳可用治疗组中有2例[3%]）和心绞痛（鲁索替尼组中有2例[3%]，而最佳可用治疗组中没有）。此外，发生了两例死亡，均发生在最佳可用治疗组中。

　　综上所述，本研究表明鲁索替尼在治疗控制不充分的真性红细胞增多症（不伴脾肿大）患者中显示出显著的疗效和可接受的安全性，因此可以被视为羟基脲治疗后患者群体的二线治疗标准。

　　鲁索替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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