伏索利肽首次获批情况概述，药品价格多少

　　一、基本信息

　　通用名：伏索利肽（Vosoritide）

　　商品名：VOXZOGO®

　　药物类型：改良的重组人C型利钠肽（CNP）类似物

　　二、获批时间与地点

　　欧盟：2021年8月，获批用于治疗骨骺未闭合的2岁以上患者的软骨发育不全。

　　美国：2021年11月，经美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批上市，用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者。

　　三、作用机制

　　伏索利肽通过与利钠肽受体B（NPR-B）结合，来恢复软骨形成，从而抑制过度活跃的成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的下游信号通路。FGFR3是骨骼生长的负调节剂，其功能获得性突变是软骨发育不全的主要原因。

　　四、适应症与用药指导

　　适应症：用于治疗软骨发育不全，特别是骨骺未闭合的患者。

　　用药指导：

　　推荐剂量基于患者体重，每天一次皮下注射。

　　使用前需重新配制，注射量基于患者的体重和重建的VOXZOGO浓度。

　　监测生长情况并根据体重调整剂量，骨骺闭合后永久停药。

　　五、存储与注意事项

　　存储条件：将Voxzogo小瓶和预装稀释剂注射器存放在36°F至46°F（2°C至8°C）之间的冰箱中，避免阳光直射。

　　注意事项：

　　低血压风险：曾有血压短暂下降的报告。

　　最常见的不良反应（>10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和胃肠炎。

　　肾功能不全患者（eGFR < 60 mL/min/1.73m²）不建议使用。

　　六、临床应用与前景

　　临床应用：自获批以来，伏索利肽已在多个国家和地区用于治疗软骨发育不全患者，取得了显著的临床效果。例如，在中国，瑞金海南医院于2022年6月成功实施了国内首批伏索利肽治疗，帮助多名患儿改善了生长发育状况。

　　综上，伏索利肽作为一种针对软骨发育不全的创新药物，其首次获批具有重要意义，并为该领域的治疗带来了新的希望。

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