伏索利肽作用机制与临床效果研究，如何购买该药品？

　　伏索利肽作为一种针对软骨发育不全患者的治疗药物，展现出了显著的效果。以下是对该药物及相关研究的详细归纳：

　　药物基本信息

　　药物名称：伏索利肽

　　适应症：用于治疗4个月及以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者

　　病因：由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起

　　给药方式：每天皮下注射一次，建议剂量根据患者体重计算，每次注射应更换部位

　　使用条件：仅凭处方获得，治疗需由有经验的医生开始并监督，且必须在基因检测确认软骨发育不全后进行

　　药物作用机制

　　软骨发育不全患者中，FGFR3基因永久“开启”，阻止骨骼正常生长

　　伏索利肽中的活性物质vosoritide通过与钠尿肽受体B型（NPR-B）结合，降低FGFR3基因的影响，从而促进骨骼生长

　　临床研究结果

　　第一项研究：

　　涉及121名5至17岁确诊为软骨发育不全的儿童

　　经过52周治疗，伏索利肽在提高生长率方面比安慰剂更有效

　　接受伏索利肽治疗的儿童在治疗一年内比接受安慰剂治疗的儿童长高约1.57厘米

　　生长改善得以维持

　　第二项研究：

　　涉及75名年龄从4个月到5岁且确诊为软骨发育不全的儿童

　　伏索利肽在提高生长率方面比安慰剂更有效

　　疗效的主要衡量标准是身高Z分数的变化，该标准将患者身高与其年龄和性别的预期平均值进行比较

　　经过一年的治疗，服用伏索利肽的儿童的身高Z分数平均比服用安慰剂的儿童高出更多

　　在治疗期间，服用伏索利肽的儿童也比服用安慰剂的儿童高出约0.8厘米

　　综上，伏索利肽作为一种针对软骨发育不全的治疗药物，在临床试验中展现出了显著的效果。它能够有效提高患者的生长率，改善患者的身高状况。

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