伏索利肽注射剂药物介绍及获批情况，药品价格多少

　　美国FDA：已批准VOXZOGO的补充新药申请（sNDA），用于增加骨骺（生长板）开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。此批准基于年化增长速度的提高，并可能需要在确认性试验中进一步验证临床益处。

　　日本：VOXZOGO已被批准用于患有开放性生长板软骨发育不全的儿童。

　　巴西：批准用于6个月及以上的儿童开放生长板。

　　澳大利亚：批准用于2岁及以上的软骨发育不全儿童开放生长板。

　　欧洲：目前批准用于2岁以上生长板开放的软骨发育不全儿童。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议扩大适应症至4个月及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。预计欧盟委员会将于今年晚些时候做出最终批准决定。

　　药物信息

　　药物名称：VOXZOGO（vosoritide，伏索利肽）

　　作用机制：作为C型钠尿肽（CNP）类似物，通过正调节FGFR3下游信号通路，促进软骨内骨生长，从而改善软骨发育不全患儿的线性生长。

　　临床研究

　　2期临床试验：随机、双盲、安慰剂对照，评估VOXZOGO对5岁及以下儿童的安全性和有效性。结果显示，VOXZOGO在所有年龄的儿童患者中的安全性和有效性，可改善患有开放性骨骺软骨发育不全的儿童的线性生长。

　　长期2期扩展研究：在四年的时间里，与相同年龄和性别的未治疗儿童相比，接受VOXZOGO治疗的儿童平均身高Z评分和身高均有显著提高。

　　适应症扩大

　　此前，VOXZOGO仅适用于5岁及以上的软骨发育不全儿童患者。现在，适应症已扩大至所有年龄的开放生长板的儿童。

　　综上，VOXZOGO作为一种针对软骨发育不全的治疗药物，其适应症已得到进一步扩大，并在多个国家和地区获得了监管批准。临床研究表明，该药物能够显著改善患者的线性生长。

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