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Enterprise囊性纤维化候选药物获罕见儿科疾病资格时间：2024-10-12 美国食品药物管理局（FDA）已授予Enterprise Therapeutics公司正在研发的囊性纤维化疗法罕见儿科疾病（RPD）资格。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，据估计全球有超过10万人受其影响。该病会导致粘液在肺部、消化系统和身体其他器官中积聚。症状通常始于幼儿期，且因患者而异，但随着时间的推移，病情会逐渐恶化，对受影响的器官造成越来越大的损害。
Enterprise的ETD001靶向作用于呼吸道上皮中的钠通道，以增加粘液的水合作用和清除。在第1阶段试验中，该药物已在健康参与者中证明具有良好的耐受性，并在临床前研究中被证明具有长效性。 目前，第2a阶段试验正在进行中，旨在评估ETD001对不适合或未接受囊性纤维化跨膜传导调节器调节剂治疗的患者的安全性和有效性。 FDA的RPD指定旨在激励针对严重或危及生命的疾病的药物开发，这些疾病在美国影响不到200,000人，并且主要影响18岁以下的患者。
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