Dravet综合征患者2岁前开始服用司替戊醇的安全性及有效性评估

　　本研究是一项为期30年的真实世界回顾性分析，旨在评估Dravet综合征患者在2岁前开始使用司替戊醇的安全性和有效性。研究共纳入了131名患者（其中59名女性，72名男性），所有患者均在2岁前开始接受司替戊醇治疗。

　　在患者13个月大时，司替戊醇作为辅助治疗被添加到丙戊酸和氯巴扎姆（93%的患者）中，中位剂量为50 mg/kg/天。通过短期治疗（司替戊醇使用时间<6个月，中位时间为4个月，此时患者中位年龄为16个月），我们发现持续超过5分钟的强直阵挛发作（TCS）频率显著降低（p <0.01），且癫痫持续状态（>30分钟）在55%的患者中消失。

　　随着治疗的持续，长期效果也得以显现。在长期治疗阶段（最后一次使用司替戊醇就诊时患者年龄<7岁，中位司替戊醇使用时间为28个月，此时患者中位年龄为41个月），TCS的频率继续下降（p = 0.03）。通过短期和长期治疗，紧急住院率分别显著下降至43%和12%（p < 0.001），与治疗前相比有极大改善。

　　尽管有三名患者因癫痫突然意外死亡，但这一事件与司替戊醇的直接关联性并未明确。另有三名患者因不良事件而停用司替戊醇。在安全性方面，55%的患者报告了至少一种不良事件，主要是食欲不振/体重下降（21%）和嗜睡（11%）。值得注意的是，随着司替戊醇使用时间的推移和剂量的调整，最新数据库中的患者比最旧数据库中的患者表现出更好的耐受性（p < 0.01）。

　　对于患有Dravet综合征的婴儿，早期开始使用司替戊醇是安全且有益的。它不仅能显著减少长期癫痫发作（包括癫痫持续状态），还能降低住院治疗率，并在患者生命最初几年内降低死亡率。这一发现为Dravet综合征的早期治疗提供了新的有力证据。

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