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司替戊醇治疗Dravet综合征:快速见效,延长无癫痫发作期时间:2024-10-29 司替戊醇对于Dravet综合征儿童患者的疗效已在两项研究中获得验证。 两项研究共纳入了64名患者,其中31名被分配至安慰剂组,33名接受司替戊醇治疗。在这组患者中,女性占据了53.1%(34名)。患者的年龄分布广泛,平均年龄为9.2岁(范围3.0-20.7岁),中位年龄为8.7岁(四分位数范围6.0-12.1岁)。 在双盲治疗期结束时,司替戊醇组展现出了显著的疗效。与安慰剂组相比,司替戊醇组有72%的患者全身强直阵挛发作(GTCS)频率降低了50%以上,而安慰剂组仅有7%的患者达到这一标准(P<0.001)。更为显著的是,司替戊醇组有56%的患者GTCS频率降低了75%以上,而安慰剂组仅有3%(P<0.001)。此外,司替戊醇组有38%的患者完全无GTCS发作,而安慰剂组则无此情况(P<0.001)。司替戊醇的起效速度非常快,从治疗第四天起就观察到了显著的效果。在司替戊醇组,患者无GTCS发作的最长连续天数中位数为32天,而安慰剂组仅为5天(P<0.001)。 在进入第三个月的开放性标签扩展(OLE)阶段后,之前接受安慰剂的患者改用司替戊醇治疗,其癫痫发作频率较基线下降了80.2%。而持续接受司替戊醇治疗的患者,其疗效保持稳定。 尽管司替戊醇组的不良事件更为频繁,但与安慰剂组相比,主要增加了嗜睡、厌食和体重下降等轻微症状。这些不良反应在预期范围内,且多数患者可耐受。 这些对STICLO数据的新分析进一步强化了司替戊醇在治疗Dravet综合征方面的显著功效,其快速起效和持续的反应为Dravet综合征患者带来了新的希望。未来的随机对照试验将进一步验证这些发现。 海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,更多问题,请咨询海得康医学顾问,电话:400-001-9769,海得康官网微信:15600654560。 【友情提示:本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系,随时沟通用药情况。图片侵权,请联系删除。】 |