FDA加速批准阿西米尼用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期成年患者，阿西米尼仿制药在哪里上市

　　2024年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了诺华公司的阿西米尼（Scemblix）用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成年患者。

　　一、FDA批准背景

　　加速批准：FDA的加速批准程序旨在加快对治疗严重或危及生命的疾病的新药审评，这些新药在临床试验中显示出对疾病相关终点有显著改善。

　　疾病背景：慢性粒细胞白血病（CML）是一种由BCR-ABL1融合蛋白驱动的血液癌症。Ph+ CML指的是存在费城染色体异常的CML，是CML的一种常见类型。

　　二、ASC4FIRST临床试验数据

　　试验设计：ASC4FIRST (NCT04971226) 是一项多中心、随机、主动对照、开放标签试验，旨在评估阿西米尼对新诊断的CP中Ph+ CML的疗效。

　　患者分组：总共405名患者被随机（1:1）分配到阿西米尼组或研究者选择的酪氨酸激酶抑制剂（IS-TKI）组（包括伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼或博舒替尼）。

　　主要疗效指标：48周时的主要分子缓解（MMR）率。

　　结果：

　　阿西米尼组的MMR率为68%（95% CI: 61, 74），显著高于IS-TKI组的49%（95% CI: 42, 56），差异为19%（95% CI: 10, 28），p值<0.001。

　　在与伊马替尼的对比中，阿西米尼组的MMR率为69%（95% CI: 59, 78），而IS-TKIs组的MMR率为40%（95% CI: 31, 50），差异为30%（95% CI: 17, 42），p值<0.001。

　　三、安全性与耐受性

　　不良反应：在新诊断和既往接受过CP治疗的Ph+ CML患者的汇总安全人群中，阿西米尼组最常见的不良反应（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。

　　实验室异常：新诊断的CP中Ph+ CML患者接受阿西米尼治疗后，最常见的实验室异常（≥40%）包括淋巴细胞计数减少、白细胞计数减少、血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和钙校正减少。

　　四、推荐剂量与用药指导

　　推荐剂量：阿西米尼的推荐剂量为每天一次，每次80毫克，大约在一天的同一时间服用；或每天两次，每次40毫克，间隔大约12小时服用。

　　用药指导：患者应在医生的指导下使用阿西米尼，并遵循医嘱进行剂量调整和处理可能出现的不良反应。

　　阿西米尼的加速批准为新诊断的Ph+ CML慢性期成年患者提供了一种新的治疗选择。基于ASC4FIRST临床试验的积极结果，阿西米尼在48周时的主要分子缓解率显著高于传统酪氨酸激酶抑制剂，且安全性与耐受性良好。然而，患者在使用阿西米尼时仍需注意可能的不良反应和实验室异常，并在医生的指导下进行合理用药。

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