贝祖替凡在治疗逢希伯-林道综合征相关肿瘤方面的效果

　　贝祖替凡（Belzutifan）在治疗逢希伯-林道综合征（VHL）相关肿瘤方面展现出了显著的效果。

　　VHL综合征：这是一种罕见的家族性疾病，由VHL基因的致病性变异导致。患者易发多种肿瘤，包括透明细胞肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统和视网膜血管母细胞瘤等。

　　HIF-2α与VHL：VHL基因失活会导致缺氧诱导因子2α（HIF-2α）激活，进而促进肿瘤的生长。因此，抑制HIF-2α成为治疗VHL相关肿瘤的一个有希望的策略。

　　研究设计与主要终点

　　研究类型：本次研究为II期临床研究，旨在评估Belzutifan（一种HIF-2α抑制剂）治疗VHL相关肿瘤的安全性和有效性。

　　治疗方案：患者接受120mg Belzutifan口服治疗，每天1次。

　　主要终点：客观缓解率，包括完全或部分缓解（根据实体肿瘤治疗应答评价标准，第1.1版）。同时评估非肾癌VHL患者的临床疗效。

　　研究结果

　　肾细胞癌患者：平均随访21.8个月后，肾细胞癌患者总体的客观缓解率为49%。这表明Belzutifan对VHL相关的肾细胞癌具有良好的治疗效果。

　　非肾癌VHL患者：在胰腺癌和中枢神经系统血管母细胞瘤患者中也观察到了治疗反应，缓解率分别为77%和30%。此外，视网膜血管母细胞瘤患者的眼睛也表现出临床改善。

　　不良事件：最常见的不良事件是贫血（90%）和疲劳（66%）。大多数不良事件为1-2级，表明Belzutifan的耐受性相对较好。

　　治疗停止情况：仅7名患者停止治疗，其中4名患者自愿停止，1名因与治疗相关的不良事件（1级头晕）停止，1名因疾病进展停止，1名死于芬太尼急性中毒（与药物无关）。

　　本研究表明，HIF-2α抑制剂Belzutifan对逢希伯-林道综合征相关肿瘤患者有良好的治疗效果，且不良事件多为轻至中度。这为VHL相关肿瘤的治疗提供了新的选择和希望。

　　综上所述，贝祖替凡（Belzutifan）在治疗逢希伯-林道综合征相关肿瘤方面展现出了显著的效果和良好的耐受性，为这类罕见病的治疗提供了新的希望和选择。

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