Equecabtagene autoleucel在既往接受过3线及以上治疗的多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性

　　Equecabtagene autoleucel（商品名：Fucaso）是一款完全源自人源的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，其在经过大量预处理的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中展现出了显著的抗肿瘤活性。

　　试验名称：FUMANBA-1试验

　　试验类型：Ib/II期单臂、开放标签、多中心研究

　　试验目的：评估Equecabtagene autoleucel在既往接受过3线及以上治疗的RRMM患者中的有效性和安全性

　　患者特征与治疗方案

　　患者特征：共纳入103名成年RRMM患者，中位年龄为58岁，53.4%为男性。这些患者均接受过至少三个疗程的治疗，并且在淋巴细胞清除后接受Equecabtagene autoleucel治疗。

　　治疗方案：患者以1.0×10^6 CAR阳性T细胞/kg的剂量单次输注Equecabtagene autoleucel。

　　疗效评估

　　总体缓解率（ORR）：在101名可评估疗效的患者中，ORR高达96.0%。

　　完全缓解率：近四分之三的患者（74.3%）达到了完全缓解或更好的疗效。

　　既往治疗反应：在之前接受过CAR T细胞治疗的12名患者中，有9名（75%）对Equecabtagene autoleucel治疗有反应。

　　无进展生存期（PFS）：中位PFS尚未达到，但12个月无进展生存率为78.8%（95%置信区间为68.6-86.0）。

　　微小残留病灶（MRD）阴性率：在10^-5的敏感性阈值下，96名患者（95.0%）报告了MRD阴性。

　　安全性评估

　　细胞因子释放综合征（CRS）：103名患者中有96名（93.2%）发生了CRS，其中95名患者（92.3%）为1至2级CRS，仅2名患者（1.9%）发生了3级CRS。

　　免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：有2名患者（1.9%）发生了1至2级的ICANS。

　　抗药物抗体（ADA）：20名患者（19.4%）有ADA。

　　所有不良事件：均通过治疗得到解决，未观察到预期外的不良事件。

　　药代动力学与药效学

　　CAR阳性T细胞持续时间：所有患者均通过细胞动力学分析证实了CAR阳性T细胞的存在，持续时间最长可达735天。

　　Equecabtagene autoleucel在经过大量预处理的RRMM患者中展现出了显著的抗肿瘤活性，具有早期、深度和持久的反应特点。其疗效评估结果令人鼓舞，同时安全性也表现良好，大多数不良事件为轻度至中度，且均可通过治疗得到解决。该药物为RRMM患者提供了新的治疗选择，并有望在未来成为多发性骨髓瘤治疗领域的重要药物。

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