卡帕塞替尼对AKT1 E17K突变肿瘤患者疗效的研究，药品价格多少

　　在美国国家癌症研究所（NCI）的治疗选择分子分析（NCI-MATCH）试验中，针对特定遗传肿瘤异常的药物被精准地应用于患者。其中，NCI-MATCH子方案EAY131-Y试验专注于AKT1 E17K突变的转移性肿瘤患者，他们接受了泛AKT抑制剂卡帕塞替尼（Capivasertib）的治疗。

　　本研究的目的是评估卡帕塞替尼在AKT1 E17K突变肿瘤患者中的客观缓解率（ORR）。

　　研究纳入的患者为患有AKT1 E17K突变转移性肿瘤且经标准治疗后疾病进展的成人。这些患者被分配接受卡帕塞替尼治疗，并每两个治疗周期进行一次肿瘤评估。

　　治疗方案为口服卡帕塞替尼，每天两次，每次480mg，每周服用4天，停药3天，28天为一个治疗周期，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。对于同时接受转移性乳腺癌激素治疗的患者，卡帕塞替尼的剂量调整为400mg。

　　研究的主要终点是根据实体瘤疗效评估标准（RECIST）1.1版评估的ORR，包括完全缓解（CR）和部分缓解（PR）。次要终点则包括无进展生存期（PFS）、6个月PFS率、总生存期以及药物的安全性。

　　共有35名可评估和可分析的患者参与了本研究，其中30名为女性（占86%），中位年龄为61岁（范围32-73岁）。最常见的癌症类型为乳腺癌（18例，占51%），包括15例激素受体（HR）阳性/ERBB2阴性患者和3例三阴性癌症患者，以及妇科癌症（11例，占31%）。

　　研究结果显示，ORR率为28.6%（95%置信区间，15%-46%）。其中，一名子宫内膜样子宫内膜腺癌患者达到了CR，并在35.6个月时仍在接受治疗。确认PR的患者包括7例HR阳性/ERBB2阴性乳腺癌患者、1例子宫平滑肌肉瘤患者和1例嗜酸细胞腮腺癌患者，这些患者均持续治疗了28.8个月。此外，16名患者（46%）的最佳反应为病情稳定，2名患者（6%）病情进展，7名患者（20%）无法评估。

　　中位随访时间为28.4个月，总体6个月PFS率为50%（95%置信区间，35%-71%）。由于不良事件，35名患者中有11名（31%）停用了卡帕塞替尼。3级治疗相关不良事件主要包括高血糖（8例，23%）和皮疹（4例，11%），并报告了1起4级高血糖不良事件。

　　在接受卡帕塞替尼治疗的AKT1 E17K突变肿瘤患者中，实现了临床显著的ORR，包括1例CR。单药卡帕塞替尼在难治性恶性肿瘤（包括罕见癌症）中展现出了具有临床意义的活性。

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