FDA批准Revuforj用于KMT2A易位的复发性或难治性急性白血病成人及儿童患者

　　2024年11月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Revuforj (revumenib)作为首款且目前唯一一款menin抑制剂，用于治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发性或难治性（R/R）急性白血病的成人及一岁以上儿童患者。

　　在一项针对104名KMT2A易位复发性或难治性急性白血病患者的临床研究中，接受Revuforj治疗的有效人群中，完全缓解（CR）加部分血液学恢复（CRh）的复合缓解率（CR率）达到了21%（22/104例；95%置信区间：13.8%-30.3%）。复合缓解（CR+CRh）的中位持续时间为6.4个月（95%置信区间：2.7个月，无法估算），而达到CR或CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9-5.6个月）。此外，有23%（24/104例）的患者在Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植（HSCT）。这一疗效分析结果与先前报道的AUGMENT-101试验（n=57）中复发性或难治性KMT2Ar急性白血病患者的二期中期分析结果相一致。

　　FDA此次批准的menin抑制剂Revuforj，对于KMT2A易位的复发性或难治性急性白血病患者而言，是一项重大突破。这类患者通常预后极差，而Revuforj所展现出的显著临床益处和强大疗效，与以往疗法相比有了明显改善，有望为患者提供一种新的重要治疗选择。

　　在安全性方面，接受Revuforj治疗的KMT2A易位复发性或难治性急性白血病患者中最常见的不良反应（≥20%）包括出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸转氨酶升高、发热性中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶升高、甲状旁腺激素完整升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT延长、磷酸盐减少、甘油三酯升高、钾减少、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳以及碱性磷酸酶升高等实验室异常。值得注意的是，导致剂量减少或永久停药的不良反应发生率相对较低，分别仅为10%和12%。

　　KMT2A基因（KMT2Ar）的重排会导致一种高度侵袭性的急性白血病，这种白血病与极差的预后和高复发率密切相关。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者存在KMT2A易位，这是一种由于染色体部分断裂并与另一条染色体融合而发生的重排。在常规一线治疗后，超过一半的KMT2Ar急性白血病患者会出现复发，中位总生存期（OS）不足一年。而在三线或更高级别的治疗中，仅有5%的患者能够获得完全缓解，且中位OS不到三个月。因此，Revuforj的获批为这些患者带来了新的希望。

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