仑伐替尼联合异环磷酰胺和依托泊苷治疗儿童和年轻人复发性骨肉瘤的研究，仑伐替尼仿制药在哪里上市

　　异环磷酰胺和依托泊苷（IE）组合是复发或难治性骨肉瘤的常用治疗方案，但不同指南对于二线治疗的建议存在差异。本研究旨在评估在IE方案中添加仑伐替尼（LEN-IE）是否能改善儿童和年轻人复发性或难治性骨肉瘤的预后。

　　本试验于2020年3月22日至2021年11月11日期间招募了年龄为2至25岁的重度骨肉瘤患者，根据实体瘤疗效评估标准1.1版（RECIST 1.1）和1至2版可测量或可评估疾病先前的系统治疗线进行筛选。数据分析在2020年3月22日（第一位患者入组）至2022年6月22日（初步分析数据截止）以及2023年9月29日（研究最终数据库锁定）之间进行。

　　研究评估了仑伐替尼（每日一次口服14 mg/m²）联合最多5个周期的异环磷酰胺（静脉注射3000 mg/m²）和依托泊苷（静脉注射100 mg/m²）的疗效和安全性，与相同剂量下单独使用IE进行比较。第1天至每个周期3次给药。通过独立影像学审查，随机接受IE的患者在疾病进展时可以交叉接受仑伐替尼治疗。

　　主要终点是根据RECIST 1.1通过独立影像学审查得出的无进展生存期（PFS）。采用Kaplan-Meier方法估计PFS分布，并通过分层对数秩检验预先指定0.025的单边显著性阈值。次要终点包括4个月时的PFS率和总生存期。不良事件使用描述性统计进行总结。

　　结果：

　　共有81名患者入组（中位[IQR]年龄，15.0[12.0-18.0]岁；46名男性[56.8%]），其中LEN-IE组40例，IE组41例。LEN-IE组的中位PFS为6.5个月（95% CI，5.7-8.2个月），IE组为5.5个月（95% CI，2.9-6.5个月）（风险比[HR]，0.54；95% CI，0.27-1.08；单边P=.04）。LEN-IE组4个月时的PFS率为76.3%（95% CI，59.3%-86.9%），IE组为66.0%（95% CI，47.7%-79.2%）。LEN-IE组的中位总生存期为11.9个月（95% CI，10.1个月至不可估计），而IE组的中位总生存期为17.4个月（95% CI，14.2个月至不可估计）（HR，1.28；95% CI，0.60-2.70；单边名义P=.75）。LEN-IE组39名患者中有35名（89.7%）发生了3级或以上治疗相关不良事件，IE组39名患者中有31名（79.5%）发生了3级或以上治疗相关不良事件。

　　结论：

　　尽管LEN-IE与IE相比未达到预先设定的改善PFS的统计显著性，但本研究展示了国际合作和随机临床试验在复发或难治性骨肉瘤患者中的重要性，并可能为未来的试验设计提供有价值的信息。

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