加尼妥单抗联合达沙替尼靶向胰岛素样生长因子1受体和Src家族激酶治疗横纹肌肉瘤的效果，达沙替尼仿制药在哪里上市

　　抗胰岛素样生长因子（IGF）1型受体的抗体在横纹肌肉瘤（RMS）患者中已显示出有意义但短暂的肿瘤反应。SRC家族成员YES被证实可以介导对IGF-1R抗体的获得性耐药性，且同时靶向IGF-1R和YES在小鼠横纹肌肉瘤模型中能产生持续的反应。因此，我们在横纹肌肉瘤患者中开展了抗IGF-1R抗体加尼妥单抗联合达沙替尼的治疗研究。

　　研究纳入具有复发/难治性肺泡或胚胎横纹肌肉瘤且伴有可测量疾病的患者。所有患者每2周接受一次18 mg/kg的加尼妥单抗静脉注射。达沙替尼的剂量分为两个水平：剂量水平（DL）1为60 mg/m²/剂量（最大100 mg），每日口服一次；剂量水平（DL）2为60 mg/m²/剂量（最大70 mg），每日口服两次。研究采用3+3剂量递增设计，并根据第一周期的剂量限制毒性（DLT）来确定最大耐受剂量（MTD）。

　　共有13名符合条件的患者入组，中位年龄为18岁（范围8-29岁）。既往全身治疗的中位数为3次，且所有患者均曾接受过放射治疗。在11名可进行毒性评估的患者中，DL1组（6名患者）中有1名出现DLT（腹泻），DL2组（5名患者）中有2名出现DLT（肺炎、血尿），从而证实DL1为MTD。在9名可评估疗效的患者中，1名患者在四个治疗周期内获得确认的部分缓解，1名患者在六个治疗周期内病情稳定。此外，利用游离DNA进行的基因组研究与疾病反应呈现出相关性。

　　结论：每日60 mg/m²/剂量的达沙替尼与每2周18 mg/kg的加尼妥单抗联合使用是安全且可耐受的。该联合治疗方案在5个月时的疾病控制率为22%。

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