Evkeeza依维苏单抗靶向阻断ANGPTL3的首创药物，效果和安全性如何？

　　Evkeeza依维苏单抗（evinacumab）作为一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，确实为治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）带来了一种变革性的新疗法。以下是对您提供信息的详细总结：

　　药物简介

　　药物名称：Evkeeza（evinacumab）

　　作用机制：靶向结合并阻断ANGPTL3功能，ANGPTL3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。

　　治疗对象：HoFH成人患者和青少年患者（≥12岁），以及现在通过3期临床试验数据显示对5-11岁HoFH儿童也有效。

　　3期临床试验结果（5-11岁HoFH儿童）

　　试验设计：三部分、单臂、开放标签试验的B部分，评估Evkeeza对5-11岁儿童HoFH患者的疗效。

　　患者情况：14名儿童HoFH患者，平均年龄9岁，多数正在接受其他降脂治疗。

　　治疗方案：Evkeeza（15mg/kg，静脉输注，4周一次）联合其他降脂治疗方案。

　　主要终点：第24周LDL-C的变化。

　　结果：

　　LDL-C水平相对基线平均降低48%。

　　79%的患者LDL-C至少降低一半。

　　平均LDL-C从基线水平绝对降低132mg/dL。

　　所有脂质终点参数水平均下降，通常在治疗的前8周内观察到。

　　安全性：Evkeeza总体耐受性良好，最常见的不良事件为咽喉痛等，有2起严重不良事件但均与治疗无关。

　　2017年，美国FDA授予evinacumab治疗HoFH患者高胆固醇血症的突破性药物资格（BTD）。

　　2021年2月、6月在美国和欧盟获批，作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗HoFH成人患者和青少年患者（≥12岁）。

　　作用机制与疗效

　　作用机制：通过阻断ANGPTL3蛋白，Evkeeza旨在复制ANGPTL3基因功能丧失型突变效应，以降低HoFH患者的LDL-C。

　　疗效：在关键3期试验中，联合标准降脂治疗的基础上，与安慰剂相比，Evkeeza治疗24周将LDL-C水平降低了近一半。

　　综上所述，Evkeeza作为一款靶向阻断ANGPTL3的首创药物，为HoFH患者提供了一种新的治疗选择。其独特的作用机制和显著的疗效使其在HoFH的治疗领域具有重要地位。

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