Kanuma是治疗什么疾病的？

　　Kanuma（Sebelipase alfa）是治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）的药物。

　　溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）是一种罕见的遗传性代谢障碍，由LIPA基因的有害突变引起。患者体内缺乏或缺陷的溶酶体酸性脂肪酶（LAL）导致脂肪在肝脏、血管壁和其他组织中积聚，引发一系列严重的疾病症状，如生长障碍、肝损伤、血脂异常等。

　　Kanuma（Sebelipase alfa）是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶，由Alexion制药公司（现为Alexion Pharmaceuticals, Inc.）研发。它通过静脉输注给药，每周或每隔一周一次，用于替代LAL缺乏症患者体内缺乏的酶活性，减少溶酶体脂质积聚，从而改善与疾病相关的异常。

　　Kanuma于2015年9月和12月分别获得欧盟和美国食品药品监督管理局（FDA）的上市许可批准，是首个针对LAL缺乏症的治疗药物。此后，该药物在日本、加拿大、英国等国家也获得了批准。

　　对于LAL缺乏症的治疗，在Kanuma获批之前，尚无有效的治疗方法。Kanuma的上市为LAL缺乏症患者带来了新的治疗选择，显著提高了患者的生存率和生活质量。

　　LAL缺乏症的临床表现：

　　沃尔曼病（Wolman Disease）：这是一种快速进展的LAL缺乏症，通常在婴儿期发病。患者可能出现肝衰竭、生长障碍和严重的脂质积聚，导致早期死亡。

　　胆固醇酯贮积病（Cholesterol Ester Storage Disease, CESD）：这是一种进展较慢的LAL缺乏症，影响儿童和成人。患者可能出现肝肿大、血脂异常、动脉粥样硬化和肝功能障碍等症状。

　　Kanuma的作用机制：

　　Kanuma提供的重组人溶酶体酸性脂肪酶（rhLAL）可以在患者体内缺乏或丧失LAL活性的部位发挥作用，帮助分解积聚的脂质，减少溶酶体脂质积聚，从而改善与疾病相关的异常。

　　Kanuma的临床试验与疗效：

　　婴儿患者：在针对快速发展型沃尔曼症的婴儿的临床试验中，接受Kanuma治疗的患者12个月后的生存率显著提高，所有存活患者也观察到生长改善。

　　儿童和成人患者：在针对胆固醇酯贮积病的儿童和成人患者的临床试验中，接受Kanuma治疗的患者肝脏脂肪含量和ALT值（一种反映肝功能的指标）自起始大幅降低。

　　Kanuma的副作用：

　　虽然Kanuma对LAL缺乏症的治疗效果显著，但也可能引起一些副作用，如腹泻、呕吐、发烧、鼻炎、贫血、咳嗽、头痛、便秘及恶心等。在使用Kanuma时，患者应密切关注自身反应，并在医生的指导下进行治疗。

　　Kanuma（Sebelipase alfa）是治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）的有效药物，适用于所有年龄段的患者。它通过提供重组人溶酶体酸性脂肪酶，帮助分解积聚的脂质，减少溶酶体脂质积聚，从而改善与疾病相关的异常，提高患者的生存率和生活质量。

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