Kanuma治疗LAL缺乏症患者的效果

　　欧盟和美国的批准决策，是基于两项关键的3期临床试验数据。其中，一项试验（NCT01371825）在9名年龄介于1至6个月的LAL缺乏症婴儿患者中评估了Kanuma的疗效，另一项试验（NCT01757184）及其扩展期则在66名年龄跨度从4岁至58岁的儿童和成人患者中进行了评估。

　　在针对婴儿患者的临床试验中，结果令人振奋。接受Kanuma治疗的溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症婴儿患者在12个月后的生存率显著提高，达到了67%。更为可喜的是，所有存活的患者都观察到了明显的生长改善。相比之下，未经治疗的历史队列中的21名患者无一存活，这一对比凸显了Kanuma治疗的重要性。在这6名存活的患者中，中位年龄为18.1个月，年龄范围跨度从12个月至42.2个月，进一步证明了Kanuma对婴儿患者的长期生存和生长的积极影响。

　　在针对儿童和成人患者的临床试验中，Kanuma同样展现出了显著的疗效。为期20周的双盲期结束后，与使用安慰剂治疗的患者相比，接受Kanuma治疗的患者的ALT值（一种反映肝功能的指标）和肝脏脂肪含量（通过MRI检测）都实现了自起始的大幅降低。这一结果不仅证明了Kanuma在治疗LAL缺乏症方面的有效性，也为其在更广泛患者群体中的应用提供了有力支持。值得一提的是，这66名患者中有65名进入了开放标签扩展期，进一步接受了Kanuma的治疗。在开放标签扩展期内，接受Kanuma治疗长达36周的患者血脂参数也有所改善，包括LDL-c（低密度脂蛋白胆固醇）和HDL-c（高密度脂蛋白胆固醇）水平以及ALT值的进一步降低。

　　当然，任何药物的治疗都可能伴随着一些不良事件。在接受Kanuma治疗的婴儿的临床试验中，最常见的不良事件包括腹泻、呕吐、发烧、鼻炎、贫血、咳嗽、鼻咽炎和荨麻疹。而在接受Kanuma治疗的儿科和成人患者的临床试验中，最常报告的不良事件则包括头痛、发烧、口咽痛、鼻咽炎、乏力、便秘和恶心。尽管存在这些不良事件，但总体来看，Kanuma的治疗效益远远超过了其潜在的风险。

　　综上所述，Kanuma在LAL缺乏症的治疗中展现出了显著的疗效，不仅提高了患者的生存率，还改善了患者的生长状况和血脂参数。这些临床试验的结果为Kanuma的广泛应用提供了有力的证据支持，也为LAL缺乏症患者带来了新的治疗希望。

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