司替戊醇治疗Dravet综合征的长期随访病例：疗效与安全性评估

　　摘要：本文报告了一例Dravet综合征患儿使用司替戊醇进行长期治疗的详细经过及疗效与安全性评估。通过长期随访，评估了司替戊醇对Dravet综合征患儿癫痫发作的控制效果及不良反应。

　　关键词：Dravet综合征；司替戊醇；长期随访；疗效评估；安全性评估

　　病例介绍

　　患儿，女，3岁，因频繁癫痫发作就诊。患儿自出生后不久即出现癫痫发作，表现为强直-阵挛性发作和肌阵挛性发作，发作频率高，持续时间长。经多种抗癫痫药物治疗，包括丙戊酸钠、氯巴占等，但疗效均不佳，被诊断为Dravet综合征。

　　初步诊断与治疗

　　患儿入院后，进行了全面的神经系统检查和脑电图检查，确诊为Dravet综合征。

　　初始治疗方案为丙戊酸钠联合氯巴占治疗，但治疗6个月后，癫痫发作频率未见明显降低。

　　司替戊醇治疗的开始

　　鉴于传统抗癫痫药物治疗无效，决定采用司替戊醇进行治疗。司替戊醇起始剂量为30mg/kg/天，分2次口服。

　　治疗过程

　　治疗第1个月，患儿癫痫发作频率有所减少，但仍有发作。

　　治疗第2个月，司替戊醇剂量逐渐增加至50mg/kg/天。此时，患儿癫痫发作频率显著减少，发作严重程度也有所减轻。

　　治疗第3个月至第12个月，患儿癫痫发作频率持续维持在较低水平，且未出现新的不良反应。

　　长期随访与疗效评估

　　癫痫发作频率

　　在长期随访期间（治疗开始后的12个月），患儿癫痫发作频率显著降低，从治疗前的每周多次降低至每月1-2次，且发作持续时间明显缩短。

　　认知功能

　　患儿的认知功能在治疗过程中未见明显变化，表明司替戊醇治疗未对患儿的认知功能产生不良影响。

　　生活质量

　　随着癫痫发作频率的降低，患儿的生活质量显著提高，能够更好地参与日常活动和学习。

　　安全性评估

　　不良反应

　　患儿在治疗过程中出现了轻微的嗜睡、食欲减退和体重减轻等不良反应。然而，这些不良反应均未影响患儿的日常生活和学习，且通过调整药物剂量和给药时间，不良反应逐渐减轻。

　　实验室检查

　　在长期随访期间，患儿的肝肾功能、血常规等实验室检查指标均保持在正常范围内，表明司替戊醇治疗未对患儿的身体健康产生不良影响。

　　本例Dravet综合征患儿使用司替戊醇进行长期治疗后，癫痫发作频率显著降低，发作严重程度也有所减轻。尽管出现了轻微的不良反应，但通过调整药物剂量和给药时间，不良反应逐渐减轻。此外，司替戊醇治疗未对患儿的认知功能和生活质量产生不良影响。因此，司替戊醇是一种安全有效的治疗Dravet综合征的药物选择。

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