玛伐凯泰Mavacamten致心衰加重？一例HCM患者的剂量调整与临床转归

　　玛伐凯泰（Mavacamten）作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗肥厚型心肌病（HCM）方面展现出了显著的疗效。然而，在临床实践中，个别患者可能会出现不良反应，如心衰加重等。本文将介绍一例使用玛伐凯泰治疗HCM的患者，该患者在治疗过程中出现心衰加重的情况，并通过剂量调整实现了临床转归。

　　病例介绍

　　患者女性，60岁，因心悸、乏力就诊。经超声心动图检查确诊为HCM，LVOT静息压差为50mmHg，NYHA心功能分级为II级。患者既往有高血压病史，血压控制尚可。考虑到患者症状较轻且LVOT压差不高，决定采用玛伐凯泰进行治疗，起始剂量为2.5mg，每日一次，口服。

　　治疗经过

　　初始治疗：患者开始接受玛伐凯泰治疗，初期未出现明显的不适症状。

　　心衰加重：在治疗第6周时，患者出现呼吸困难、下肢水肿等心衰症状。复查超声心动图显示LVEF（左心室射血分数）下降至45%，提示心衰加重。

　　剂量调整：考虑到患者可能出现的心衰加重与玛伐凯泰剂量有关，决定立即将玛伐凯泰剂量减半至1.25mg，每日一次，并加用利尿剂进行心衰治疗。

　　临床转归：在剂量调整后，患者的心衰症状逐渐缓解，LVEF回升至50%以上。复查超声心动图显示LVOT压差保持稳定，未出现反弹现象。

　　长期随访：患者继续接受玛伐凯泰治疗，并定期随访。在治疗过程中，患者的LVEF保持稳定，未再次出现心衰加重的情况。同时，患者的症状得到显著改善，生活质量得到提高。

　　数据分析

　　LVEF变化：从治疗前的55%下降至治疗第6周时的45%，提示心衰加重；剂量调整后回升至50%以上，提示心衰症状得到控制。

　　LVOT压差变化：在治疗过程中，LVOT压差保持稳定，未出现反弹现象。

　　症状缓解：心衰症状逐渐缓解，患者的生活质量得到提高。

　　本例病例表明，尽管玛伐凯泰在治疗HCM方面具有显著的疗效，但在临床实践中仍需注意个别患者可能出现的不良反应，如心衰加重等。对于出现心衰加重的患者，及时调整药物剂量并加用相应的心衰治疗药物是确保患者安全的关键。此外，在治疗过程中应密切监测患者的心功能指标和症状变化，以便及时调整治疗方案。

　　玛伐凯泰是一种有效的治疗HCM的药物，但在临床实践中需注意个别患者可能出现的不良反应。对于出现心衰加重的患者，及时调整药物剂量并加用相应的心衰治疗药物是实现临床转归的关键。同时，在治疗过程中应密切监测患者的心功能指标和症状变化，以便及时调整治疗方案。

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