拉罗替尼Larotretinib治疗儿童实体瘤的长期随访数据：安全性与生活质量评估

　　儿童实体瘤是一类严重威胁儿童健康的疾病，其治疗难度大、预后差。拉罗替尼作为一种高选择性的TRK抑制剂，已获批用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。

　　长期随访数据

　　疗效数据

　　在一项包含86例非原发性中枢神经系统（CNS）TRK融合儿童肿瘤患者的临床试验中，拉罗替尼的客观缓解率（ORR）高达84%。

　　中位缓解持续时间（DoR）为38.4个月，中位无进展生存期（PFS）为36.1个月，中位总生存期（OS）未达到，但48个月的OS率为89%。

　　长期随访结果

　　在长期随访中，拉罗替尼继续表现出持久的疗效。例如，在一名新生男婴中，拉罗替尼治疗8个周期后达到PR，治疗10个周期后达到CR，并在后续治疗中持续维持PR状态。

　　治疗相关不良反应（TRAEs）

　　在长期随访中，拉罗替尼的治疗相关不良反应（TRAEs）大多为1或2级，且多数患者能够耐受。

　　最常见的TRAEs包括中性粒细胞计数减少、贫血、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高等，但严重不良反应的发生率较低。

　　停药与中断治疗

　　在长期随访中，仅有少数患者因TRAEs而停止治疗或中断治疗。这表明拉罗替尼在治疗儿童实体瘤中具有良好的安全性。

　　生活质量评估

　　症状的改善

　　拉罗替尼治疗能够显著改善儿童实体瘤患者的症状，如肿瘤缩小、疼痛减轻等。

　　在一项病例中，一名4岁男孩因右膝关节内侧肿块就诊，拉罗替尼治疗2个周期后达到PR，治疗30个周期后靶病灶达到CR，非靶病灶达到PR，总体达到PR，症状得到明显改善。

　　生活质量的提升

　　随着症状的改善和肿瘤的缩小，儿童实体瘤患者的生活质量得到提升。他们能够更好地参与日常生活和学习活动，享受更长的生存期。

　　拉罗替尼在治疗儿童实体瘤中表现出持久的疗效和良好的安全性。长期随访数据表明，拉罗替尼能够显著改善患者的症状和提升生活质量。

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