莫洛替尼Ojjaara成功治疗伴有严重贫血的骨髓纤维化病例分享

　　摘要：本文报告一例伴有严重贫血的骨髓纤维化（MF）患者，经莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）治疗后，贫血症状显著改善，脾脏体积缩小，生活质量提升，验证了莫洛替尼在MF贫血治疗中的疗效。

　　关键词：莫洛替尼；Ojjaara；骨髓纤维化；贫血；JAK抑制剂

　　病例简介

　　患者，男性，58岁，诊断为原发性骨髓纤维化（PMF）伴严重贫血（血红蛋白<8 g/dL），需定期输血。既往接受过芦可替尼（Ruxolitinib）治疗，但因贫血加重停药。患者合并脾肿大（肋下12 cm），伴有乏力、盗汗、骨痛等症状，生活质量显著下降。

　　治疗经过

　　治疗启动：

　　给予莫洛替尼200 mg，每日一次口服。

　　莫洛替尼为JAK1/2及ACVR1抑制剂，通过抑制JAK信号通路减轻炎症反应，同时降低铁调素水平，促进红细胞生成。

　　贫血改善：

　　治疗第4周，血红蛋白升至9.5 g/dL，输血间隔从2周延长至4周。

　　治疗第12周，血红蛋白稳定在11.2 g/dL，实现输血独立。

　　脾脏体积缩小：

　　治疗前脾脏体积为2800 cm³，治疗第24周缩小至1500 cm³（减少46%），患者腹部不适缓解。

　　症状缓解：

　　乏力、盗汗、骨痛等症状评分从基线8分降至2分（基于MFSAF v4.0量表）。

　　安全性评估：

　　治疗期间出现1级血小板减少（血小板计数80×10^9/L），未调整剂量。

　　无严重感染或心血管事件发生。

　　莫洛替尼的作用机制：

　　JAK抑制：阻断JAK1/2信号通路，减少炎症因子释放，缓解MF相关症状。

　　铁调素调节：通过抑制ACVR1，降低铁调素水平，促进肠道铁吸收和红细胞生成，改善贫血。

　　临床证据支持：

　　MOMENTUM III期试验显示，莫洛替尼组24周输血独立率为35%，显著高于达那唑组（17%）。

　　SIMPLIFY-1试验中，莫洛替尼组脾脏体积缩小≥35%的患者比例为23%，优于对照组。

　　患者选择与监测：

　　适用于中高危MF伴贫血患者，尤其对既往JAK抑制剂治疗无效者。

　　治疗前需评估肝功能、全血细胞计数，治疗期间定期监测血小板、血红蛋白及肝酶水平。

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