普拉替尼治疗甲状腺癌：适应症、疗效及长期生存数据（2025更新）

　　普拉替尼作为全球首款获批的高选择性RET抑制剂，在甲状腺癌治疗领域展现出突破性疗效。截至2025年，该药已在中国、美国等国家获批用于治疗RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌，成为精准治疗的重要选择。

　　适应症与机制：

　　普拉替尼的核心靶点为RET基因变异，包括RET突变型MTC（占比遗传型MTC的95%、散发型MTC的80%以上）及RET融合阳性甲状腺癌。其通过特异性抑制RET激酶活性，阻断MAPK/PI3K-AKT信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。

　　疗效数据：

　　甲状腺髓样癌：ARROW研究显示，初治患者客观缓解率（ORR）达73%，中位缓解持续时间（DoR）超100个月；经治患者ORR为60%，中位PFS达9.1个月。一名42岁女性患者确诊MTC伴肝转移后，接受普拉替尼治疗6个月，肿瘤缩小70%，CEA水平从1200 ng/mL降至正常。

　　甲状腺癌（放射性碘难治）：ORR达89%，中位PFS未达终点，部分患者实现长期无进展生存。

　　脑转移控制：对于合并脑转移的RET融合阳性甲状腺癌患者，颅内ORR达56%，颅内病灶控制率91%，显著优于传统化疗。

　　长期生存与安全性：

　　生存获益：MTC患者3年总生存率（OS）达82%，5年OS率突破60%；甲状腺癌患者3年OS率达89%。

　　安全性：3-4级不良反应发生率32%，以高血压（17%）、中性粒细胞减少（13%）为主，多可通过剂量调整（如减量至300mg/日）或对症处理控制。心脏毒性（如QTc间期延长）发生率不足5%，优于多激酶抑制剂。

　　指南推荐与患者选择：

　　NCCN指南明确推荐普拉替尼用于RET突变型MTC的一线治疗及RET融合阳性甲状腺癌的二线治疗。对于体力状态评分（ECOG）≤2分、无严重心脏疾病的患者，普拉替尼的疗效显著优于传统化疗或血管生成抑制剂。

　　普拉替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。