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卡普拉珠单抗治疗免疫性血栓性血小板减少性紫癜:是否值得纳入一线治疗?

时间:2025-05-23     作者:医学编辑李可艾   阅读

  卡普拉珠单抗(商品名Cablivi)作为治疗免疫性血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)的靶向药物。从疗效数据看,该药联合标准治疗(SOC)可缩短血小板计数恢复时间2.31天,减少血浆置换次数4.61次,并降低难治性病例风险50%。然而,其高昂费用(年治疗成本约30万美元)与有限生存获益形成矛盾。

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  成本分析显示,卡普拉珠单抗未显著降低全因死亡率,但可减少复发率22%,缩短住院时间。在加拿大单中心真实世界研究中,早期应用该药使治疗费用降低15%,但这一结论受限于样本量。此外,药物相关出血风险增加37%,可能抵消部分成本优势。

  对于ADAMTS13活性持续低于10%的高危患者,卡普拉珠单抗可减少急性加重风险,长期效益更显著;而对于轻症患者,其成本效益比可能低于传统血浆置换。目前,美国FDA批准其作为二线用药,而欧洲部分国家已将其纳入医保谈判。未来需开展长期随访研究,明确其能否通过减少并发症和复发降低总体医疗支出。

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