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艾伏尼布获批胆管癌适应症:无进展生存期延长至34.4个月

时间:2025-06-10     作者:医学编辑李可艾   阅读

  艾伏尼布(Ivosidenib)是全球首个获批用于治疗IDH1突变胆管癌的靶向药物。其关键性ClarIDHy 3期临床试验显示,艾伏尼布组患者的中位无进展生存期(PFS)达2.7个月,显著优于安慰剂组的1.4个月,且6个月和12个月时分别有32%和22%的患者无进展,而安慰剂组无进展者为零。尽管总生存期(OS)未达到统计学差异,但艾伏尼布组的中位OS为10.3个月,较安慰剂组的7.5个月有所延长。

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  艾伏尼布通过抑制IDH1突变导致的2-羟基戊二酸(2-HG)异常积累,恢复骨髓细胞正常分化能力,从而诱导肿瘤细胞凋亡。在胆管癌治疗中,其独特的作用机制为患者提供了新的治疗选择,尤其是对于传统化疗耐药的患者。

  艾伏尼布的耐受性良好,但也可能引起一些副作用,如疲劳、恶心、腹痛、腹泻等。用药期间需定期监测血常规、血生化及心电图,以评估疗效和安全性。目前,艾伏尼布在中国已获批用于治疗IDH1突变的急性髓系白血病(AML),胆管癌适应症虽未在中国获批,但其在全球范围内的应用已为患者带来了显著的生存获益。

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