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艾伏尼布治疗胆管癌：NICE指南推荐，客观缓解率和生存期如何时间：2025-07-01 艾伏尼布作为IDH1突变特异性抑制剂，在胆管癌治疗领域取得突破性进展。2025年英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布的指南明确推荐其用于IDH1突变晚期胆管癌的二线治疗，依据为ClarIDHy试验的里程碑数据：在IDH1突变患者中，艾伏尼布组的客观缓解率（ORR）达83.3%（含部分缓解与疾病稳定），中位无进展生存期（PFS）从安慰剂组的1.4个月延长至2.7个月，中位总生存期（OS）翻倍至10.3个月。
机制上，IDH1突变导致α-酮戊二酸（α-KG）转化为2-羟基戊二酸（2-HG），抑制组蛋白去甲基化酶，促进肿瘤细胞增殖。艾伏尼布通过抑制突变IDH1酶，降低2-HG水平，逆转肿瘤表观遗传异常。安全性方面，艾伏尼布的常见不良反应为恶心（38%）、腹泻（32%）和疲劳（26%），但≥3级不良反应发生率仅15%，显著低于传统化疗。NICE指南强调，艾伏尼布的获批为IDH1突变胆管癌患者提供了首个靶向治疗选择，尤其适用于体能状态较差或化疗不耐受的患者。 艾伏尼布作为IDH1突变特异性抑制剂，在胆管癌治疗领域取得突破性进展。2025年英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布的指南明确推荐其用于IDH1突变晚期胆管癌的二线治疗，依据为ClarIDHy试验的里程碑数据：在IDH1突变患者中，艾伏尼布组的客观缓解率（ORR）达83.3%（含部分缓解与疾病稳定），中位无进展生存期（PFS）从安慰剂组的1.4个月延长至2.7个月，中位总生存期（OS）翻倍至10.3个月。
机制上，IDH1突变导致α-酮戊二酸（α-KG）转化为2-羟基戊二酸（2-HG），抑制组蛋白去甲基化酶，促进肿瘤细胞增殖。艾伏尼布通过抑制突变IDH1酶，降低2-HG水平，逆转肿瘤表观遗传异常。安全性方面，艾伏尼布的常见不良反应为恶心（38%）、腹泻（32%）和疲劳（26%），但≥3级不良反应发生率仅15%，显著低于传统化疗。NICE指南强调，艾伏尼布的获批为IDH1突变胆管癌患者提供了首个靶向治疗选择，尤其适用于体能状态较差或化疗不耐受的患者。
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