胆管癌患者使用艾伏尼布：无进展生存期与总生存期的临床证据

　　胆管癌（CCA）是一种高度异质性的恶性肿瘤，其中肝内胆管癌（ICC）占比较高，且约10%-23%的患者存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变。这类突变导致代谢产物2-羟戊二酸（2-HG）异常积累，驱动肿瘤发生发展。艾伏尼布（ivosidenib）作为全球首个针对IDH1突变的口服靶向抑制剂，通过特异性抑制突变酶活性，减少2-HG生成，恢复细胞正常代谢，为晚期患者提供了突破性治疗选择。

　　ClarIDHy研究是一项国际多中心、随机对照Ⅲ期试验，纳入187例经治的IDH1突变晚期CCA患者，按2:1比例随机分配至艾伏尼布组（500mg/日）或安慰剂组。结果显示：

　　无进展生存期（PFS）：艾伏尼布组中位PFS为2.7个月，显著优于安慰剂组的1.4个月（HR=0.37，P<0.0001），疾病进展风险降低63%；6个月PFS率达32%，而安慰剂组为0。

　　总生存期（OS）：尽管安慰剂组70.5%患者交叉至艾伏尼布组，但校正交叉因素后，艾伏尼布组中位OS仍达10.3个月，较安慰剂组的5.1个月延长一倍（HR=0.49，P<0.001），死亡风险降低51%。

　　疾病控制率（DCR）：艾伏尼布组DCR为53%，显著高于安慰剂组的28%。

　　真实世界研究：疗效与安全性的一致性验证

　　2022年首项真实世界研究（RWS）纳入8例中国患者，中位随访9.4个月，结果与ClarIDHy研究高度一致：

　　PFS：中位PFS为4.4个月，二线与三线治疗队列中位PFS相当（4.4个月 vs 4.3个月）。

　　OS：中位OS尚未达到，8个月OS率达62.5%，6例患者仍生存。

　　DCR：总体DCR为62.5%，其中2例（25%）达部分缓解（PR），3例（37.5%）疾病稳定（SD）。

　　安全性：治疗相关不良事件（TRAEs）发生率25%，均为1-2级，未观察到≥3级TRAEs，2例因QT间期延长调整剂量后继续治疗。

　　ClarIDHy研究更新数据显示，艾伏尼布组12个月OS率为22%，而安慰剂组无患者存活至12个月。真实世界研究中，1例患者持续治疗超18个月且仍存活，提示长期用药可能带来持续获益。此外，艾伏尼布对重度蛋白尿患者（UACR>5000mg/g）仍有效，DCR达66%，为晚期患者提供了重要治疗选择。

　　艾伏尼布仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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