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他米巴罗汀能否用于TP53突变的高危MDS患者？最新数据时间：2025-06-13 针对TP53突变的高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者，他米巴罗汀的疗效存在争议。最新分层数据显示，他米巴罗汀联合阿扎胞苷的Ⅲ期研究未达主要终点，即未显著超越阿扎胞苷单药治疗效果。
研究纳入246名HR-MDS且RARA过表达的患者，结果显示他米巴罗汀/阿扎胞苷组的完全缓解率为23.81%，而安慰剂/阿扎胞苷组为18.75%，差异无统计学意义。这表明，针对RARA基因过表达这一靶点，他米巴罗汀的联合治疗方案并未显著提高治疗反应率。 TP53突变型MDS患者对传统疗法反应率较低，中位生存期较短。尽管他米巴罗汀在AML治疗中展现出一定疗效，但在HR-MDS中的表现并不理想。这提示，仅针对RARA基因过表达的治疗策略可能不足以改善HR-MDS患者的预后。未来需探索其他基于生物标志物的治疗方法，如针对其他潜在靶点的药物或不同药物组合，以期为患者提供更有效的治疗方案。
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