拉罗替尼治疗儿童NTRK融合肉瘤的病例分享

　　患儿Ann，11岁，2017年因背部和腿部疼痛就诊，影像学检查发现腹部存在9.6×7.4厘米的巨大肿瘤，诊断为未分化肉瘤，包裹主动脉并侵袭椎体，手术无法完全切除。术后病理显示肿瘤残留，并形成主动脉假性动脉瘤，导致下腔静脉移位和输尿管压迫。

　　治疗经过

　　化疗与手术：

　　患儿接受2周期环磷酰胺+多柔比星+长春新碱化疗，但肿瘤仍在进展，形成主动脉假性动脉瘤。

　　2017年，患儿在美国接受复杂手术，切除13.5×10.5×6.5厘米的肿瘤，并重建腹主动脉，但椎体内仍有残存肿瘤。

　　基因检测与拉罗替尼治疗：

　　术后肿瘤组织基因检测发现STRN-NTRK2融合，患儿参加拉罗替尼（Larotrectinib）儿童I期临床试验。

　　2017年，患儿开始每日口服拉罗替尼（剂量根据体表面积调整）。

　　疗效评估：

　　治疗14天后，患儿疲劳感减轻，腹水消退，背部疼痛缓解，PET影像显示所有肿瘤消失，肺转移和腹膜后肿瘤显著减小，达到部分缓解（PR）。

　　22个月拉罗替尼治疗后，肺转移完全消退，椎体肿瘤侵袭部位PET扫描显示已转为阴性组织，患儿体力恢复正常，重返校园。

　　安全性与随访

　　安全性：

　　拉罗替尼常见不良反应包括疲劳、肝功能异常和体重增加，患儿在治疗期间未出现严重不良反应。

　　患儿定期接受血常规、肝功能和影像学检查，未发现明显毒性。

　　随访：

　　截至病例发布时，患儿已接受拉罗替尼治疗超过2年，肿瘤持续完全缓解（CR），体能评分达到100分。

　　病例总结

　　Ann病例展示了拉罗替尼对儿童NTRK融合肉瘤的显著疗效。通过基因检测发现STRN-NTRK2融合，患儿接受拉罗替尼治疗后，肿瘤完全消失，症状显著改善。此病例强调了NTRK基因融合检测的重要性，以及拉罗替尼在儿童罕见肿瘤中的治疗潜力。拉罗替尼的长期疗效和安全性为NTRK融合阳性患儿提供了新的治疗选择。

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