一例难治性ITP患者对福他替尼的长期应答及安全性观察

　　患者为45岁女性，确诊为慢性免疫性血小板减少症（ITP）12年，既往接受过糖皮质激素、利妥昔单抗及脾切除术治疗，但血小板计数始终低于30×10⁹/L，且需频繁输注血小板以维持止血功能。2023年3月，患者因反复鼻出血和牙龈出血就诊，血小板计数仅12×10⁹/L，符合福他替尼（Fostamatinib）治疗适应症。

　　治疗经过

　　初始治疗：

　　患者每日口服福他替尼100mg，每日两次，治疗期间未联合其他药物。

　　用药后第4周，血小板计数升至45×10⁹/L，未出现严重出血事件，但出现轻度腹泻（每日2-3次），经调整饮食后缓解。

　　剂量调整与长期随访：

　　第8周，血小板计数稳定在60×10⁹/L以上，遂将剂量增至150mg，每日两次。

　　第16周，血小板计数达89×10⁹/L，维持稳定超过28个月，期间未再需输注血小板。

　　长期随访中，患者每月监测血压、肝功能及血常规，仅在第6个月时出现ALT/AST轻度升高（ALT 75U/L，AST 60U/L），经暂停用药1周后恢复，随后继续治疗。

　　不良反应管理：

　　主要不良反应为高血压（收缩压140-150mmHg），经口服氨氯地平控制后稳定。

　　偶发轻度恶心，未影响生活质量，未出现严重感染或中性粒细胞减少。

　　疗效评估

　　血小板计数变化：治疗前基线血小板计数为12×10⁹/L，治疗16周后升至89×10⁹/L，中位缓解持续时间超过28个月。

　　出血事件减少：治疗前年均出血事件5次，治疗后未再发生严重出血。

　　救援治疗需求：治疗前年均输注血小板8次，治疗后无需输注。

　　安全性分析

　　长期安全性：治疗期间未观察到新的或增加的不良反应，肝毒性、高血压等不良反应通过剂量调整和对症治疗可控。

　　生活质量改善：患者可正常工作，无需频繁就医，生活质量评分（EQ-5D）从治疗前0.6提升至0.85。

　　本例难治性ITP患者对福他替尼长期应答良好，血小板计数显著提升且疗效持久，不良反应可控。福他替尼为传统治疗失败的ITP患者提供了新的治疗选择，尤其适用于需减少救援治疗需求的患者。

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