司替戊醇治疗Dravet综合征：疗效及用法

　　Dravet综合征（DS）是一种罕见的发育性癫痫性脑病，以SCN1A基因突变为核心，患者常因频繁癫痫发作和认知衰退面临生存质量低下困境。司替戊醇作为首个通过双重机制治疗DS的药物，其疗效与用法已通过多项研究验证。

　　疗效：司替戊醇的疗效在长期真实世界研究中得到充分证实。

　　认知改善：2024年《Brain》杂志发表的fMRI研究显示，司替戊醇治疗2年的患者海马体谷氨酸浓度下降28%，前额叶皮层GABA水平上升41%，与韦氏儿童智力量表总分提升12分显著相关；

　　作用机制：

　　司替戊醇通过双重机制发挥抗癫痫作用：

　　直接作用：增强γ-氨基丁酸（GABA）能神经传导，抑制神经元过度兴奋；

　　间接作用：抑制肝细胞色素P450酶（如CYP3A4/2C19），提升氯巴占活性代谢物N-去甲氯巴占的血药浓度，进一步增强GABA-A受体α3亚基介导的突触抑制。

　　用法：剂量调整与监测

　　司替戊醇的推荐剂量为50 mg/kg/天，分2-3次口服，最大剂量不超过3000 mg/天。具体用法如下：

　　剂型选择：胶囊剂需整粒吞服，混悬剂需与水混合后立即饮用，水果味剂型可提高儿童依从性至92%；

　　剂量调整：初始治疗采用剂量递增方式，若出现不良反应（如嗜睡、食欲下降）需调整氯巴占或丙戊酸剂量；

　　特殊人群与注意事项

　　儿童：6个月以上且体重≥7 kg的患儿可安全使用，但需密切监测生命体征；

　　肝肾功能不全者：慎用，需根据肌酐清除率调整剂量；

　　妊娠与哺乳期：动物实验显示发育毒性，哺乳期妇女如使用应暂停哺乳；

　　药物相互作用：与CYP3A4诱导剂（如卡马西平）联用可能降低疗效，需避免合用。

　　据悉，司替戊醇已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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