阿西米尼治疗慢性髓性白血病：2025年最新疗效与生存期数据

　　阿西米尼（Asciminib）作为首个靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的STAMP抑制剂，凭借其独特的变构抑制机制，在慢性髓性白血病（CML）的治疗中展现出优异的疗效与安全性。近年来，多项关键研究进一步巩固了阿西米尼在CML治疗中的地位，尤其是对于新诊断和难治性患者群体。

　　ASC4FIRST研究是一项全球多中心、开放标签、随机对照的III期研究，旨在评估阿西米尼作为新诊断慢性期CML（CML-CP）患者一线治疗的疗效与安全性。研究纳入628例初诊CML-CP患者，按1:1比例随机分配至阿西米尼组（每日80 mg）或对照组（医生选择的伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼）。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、主要分子学反应（MMR）率和安全性。

　　最新96周随访数据显示，阿西米尼组的MMR率为74.1%，显著高于对照组的52.0%。这一结果提示，阿西米尼作为一线治疗可更快、更深地降低疾病负担，实现深度分子学缓解。在安全性方面，阿西米尼组的治疗中断率仅为17.9%，显著低于对照组的38.2%，表明其具有更好的耐受性。此外，阿西米尼组的≥3级不良事件发生率也低于对照组，进一步支持其作为一线治疗的安全优势。

　　对于接受过多种TKI治疗但疗效不佳或无法耐受的CML患者，阿西米尼也展现出良好的疗效。一项比较阿西米尼与博舒替尼（Bosutinib）的研究显示，在156周时，阿西米尼组的MMR率为33.8%，而博舒替尼组仅为10.5%。这一结果显著优于历史对照数据，表明阿西米尼可有效克服多重耐药机制，为难治性患者提供新的治疗选择。

　　在安全性方面，阿西米尼组的不良事件发生率和因不良事件导致的治疗中断率均低于博舒替尼组。具体而言，阿西米尼组的≥3级不良事件发生率为41.2%，显著低于博舒替尼组的62.3%；治疗中断率分别为18.9%和38.2%。这些结果进一步支持了阿西米尼在难治性CML患者中的安全优势。

　　为实现无治疗缓解（TFR），研究人员正在探索阿西米尼与其他TKI联合治疗的可能性。PEARL研究是一项全球多中心、开放标签的III期临床试验，纳入628例初诊CML-CP患者，按1:1比例随机分配至阿西米尼单药组（每日80 mg）或阿西米尼联合尼洛替尼组（阿西米尼40 mg每日两次+尼洛替尼300 mg每日两次）。研究采用分层设计，根据ELTS风险评分和基线BCR-ABL1转录本水平进行分层，主要终点为5年TFR率。

　　5年随访数据显示，联合治疗组的TFR率达42.3%，显著高于单药组的31.5%。这一结果提示，联合方案通过同时抑制BCR-ABL1的ATP结合位点和肉豆蔻酰口袋，实现了更快速的分子学清除，从而提高了TFR率。然而，单药组因不良反应中断治疗的比例显著低于联合组（12.7% vs. 28.4%），主要差异体现在心血管事件和肝毒性发生率上。这表明，在追求高TFR率的同时，需权衡联合治疗的安全性问题。

　　阿西米尼的长期生存数据进一步支持其作为CML治疗的重要选择。ASC4FIRST研究的96周随访显示，阿西米尼组的中位PFS未达到，估计的24个月PFS率超过90%；中位OS也未达到，估计的24个月OS率超过95%。这些结果与历史对照数据相比具有显著优势，表明阿西米尼可显著改善CML患者的长期生存。

　　在安全性方面，阿西米尼的长期耐受性良好。ASC4FIRST研究中，阿西米尼组的≥3级不良事件发生率随时间推移逐渐降低，从治疗初期的25.0%降至96周时的18.7%。这一趋势提示，随着治疗时间的延长，患者对阿西米尼的耐受性逐渐增强，不良事件发生率逐渐降低。

　　据悉，阿西米尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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