奥维昔巴特治疗PFIC效果如何？3年临床数据

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性肝病，患者因胆汁酸代谢异常导致顽固性瘙痒、黄疸和肝功能损伤，传统治疗手段效果有限。奥维昔巴特（Odevixibat）作为全球首个获批的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，通过三年临床数据验证了其在PFIC治疗中的突破性价值。

　　核心机制：奥维昔巴特通过强选择性抑制回肠末端IBAT转运体，阻断90%以上的胆汁酸再吸收，使血清胆汁酸（sBA）水平下降60%-80%。这种局部作用机制避免了全身性药物对其他器官的影响，为儿童患者提供了安全有效的治疗选择。

　　三年疗效数据：

　　PEDFIC-1/2两项III期临床试验的三年汇总分析显示：

　　瘙痒控制：61%的患者瘙痒评分持续降低≥1分，72%的患者夜间抓挠次数减少50%以上；

　　肝功能保护：sBA水平平均下降57.97μmol/L，肝酶指标（ALT/AST）稳定在正常范围；

　　生长追赶：患者身高标准差评分（SDS）从-2.1提升至-1.5，体重SDS从-1.8提升至-1.2，显著改善营养吸收障碍。

　　安全性优势：

　　三年治疗期间，奥维昔巴特组腹泻发生率仅9%，且多为轻中度，无肝功能衰竭或死亡病例。仅2%的患者因不良反应停药，远低于胆道分流手术30%的再手术率。其每日一次口服给药方式更提高了儿童患者的治疗依从性。

　　奥维昔巴特于2021年获FDA批准用于PFIC治疗，成为首个非手术疗法。2023年其适应症扩展至Alagille综合征，进一步验证了IBAT抑制策略在胆汁淤积性疾病中的普适性。

　　奥维昔巴特在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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