突破性疗法XENPOZYME说明书详解：治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的作用与输液反应管理

　　XENPOZYME（奥利帕达酶α）作为全球首个获批治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）非中枢神经系统表现的酶替代疗法，通过静脉输注为患者提供功能性酸性鞘磷脂酶（ASM），替代体内缺失的酶，分解肝、脾、肺等器官中堆积的鞘磷脂，从而减缓疾病进展。其作用机制基于外源性酶与细胞表面甘露糖受体结合，进入溶酶体后直接降解致病底物，改善器官功能。

　　说明书核心要点

　　适应症：明确用于成人及2岁以上儿童ASMD患者的非中枢神经系统症状治疗，包括肝脾肿大、呼吸系统损伤及骨骼异常。

　　剂量方案：成人起始剂量为0.1mg/kg，每2周静脉输注；儿童起始剂量为0.03mg/kg，需根据体重调整。剂量递增需严格遵循医嘱，维持剂量为3mg/kg。

　　给药方式：每次输注前需用无菌水复溶冻干粉，输注时间约3-4小时，需在医疗中心或家庭护理环境下由专业人员操作。

　　输液反应管理策略

　　XENPOZYME治疗中可能发生输液相关反应（IAR），包括轻度（头痛、皮疹）及重度（过敏反应、低血压）。管理措施如下：

　　预防性用药：输注前30分钟给予抗组胺药、退热药或小剂量皮质类固醇，降低IAR风险。

　　分级处理：

　　轻度反应（如局部瘙痒）：减慢输注速度至原速率的50%，观察30分钟后无恶化可恢复原速。

　　中度反应（如广泛性皮疹）：暂停输注，给予对乙酰氨基酚或抗组胺药，症状缓解后重新开始。

　　重度反应（如呼吸困难）：立即停止输注，启动肾上腺素、糖皮质激素等急救措施。

　　长期监测：治疗期间每3个月检测肝酶（ALT/AST），若转氨酶升高超过正常上限3倍，需暂停用药并排查其他病因。

　　特殊人群用药警示

　　妊娠期女性禁用XENPOZYME，哺乳期女性需暂停哺乳。具有生殖潜力的女性应在治疗前确认妊娠状态，并在用药期间及停药后14天内采取有效避孕措施。

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