2025年FDA批准Komzifti：NPM1突变复发/难治性AML新疗法

　　2025年11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准ziftomenib（商品名：Komzifti）。这是一款menin抑制剂，专为治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者而设计，尤其适用于那些针对NPM1突变没有其他满意治疗选择的患者。

　　疗效评估依托于KO - MEN - 001（NCT04067336）试验展开。这是一项开放标签、单臂、多中心试验，共纳入112名患有复发或难治性AML的成人患者。研究通过新一代测序或聚合酶链反应技术，对患者的NPM1突变情况进行鉴定。纳入研究的患者所携带的NPM1突变类型多样，涵盖Type A、Type B和Type D突变，以及其他可能导致NPM1蛋白胞质定位的突变。

　　此次疗效评估主要基于多个关键指标，包括完全缓解（CR）率、部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率、CR + CRh持续时间，以及输血依赖转化为输血独立的比率。中位随访时间为4.2个月（范围：0.1至41.2个月）。具体数据如下：CR + CRh率为21.4%（95%置信区间[CI]：14.2 - 30.2），CR + CRh持续时间为5个月（95% CI：1.9 - 8.1）；CR率为17.0%（95% CI：10.5 - 25.2），CRh率为4.5%（95% CI：1.5 - 10.1）。

　　在输血依赖情况方面，66例基线期依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的患者中，有14例（21.2%）在任何56天基线后期间成功脱离红细胞及血小板输注；46例基线期不依赖红细胞与血小板输注的患者中，有12例（26.1%）在任何56天基线后期间持续保持输注非依赖性。

　　警告与预防措施

　　Komzifti的处方信息中明确列出了多项警告和预防措施，重点包括分化综合征、QTc间期延长以及胚胎 - 胎儿毒性。这些提示对于保障患者用药安全至关重要，医生和患者在用药过程中需密切关注并遵循相关建议，以降低潜在风险。

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