地贫治疗新突破：AQVESME米他匹伐片获批上市

　　12月23日，Agios生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AQVESME（米他匹伐）片剂用于治疗成人α或β地中海贫血患者的贫血，预计2026年1月下旬在美国上市。这是目前唯一获FDA批准，能同时治疗非输血依赖型及输血依赖型α-或β-地中海贫血患者的药物。

　　地中海贫血是罕见遗传性血液疾病，分α-和β-两种类型，会破坏血红蛋白生成，减少红细胞数量与寿命，引发贫血、疲劳及严重并发症。患者需终身管理监测，以防血栓、心脏病、肝病等危及生命的并发症，但以往治疗方法有限，患者选择不多。

　　Mitapivat作为丙酮酸激酶激活剂，通过变构结合提高丙酮酸激酶活性。在非临床β-地中海贫血模型中，它能改善能量稳态、延长红细胞寿命、减少无效红细胞生成和溶血。

　　AQVESME获批基于两项全球性III期临床试验结果，分别针对非输血依赖型和输血依赖型成人患者，452名入组患者具有代表性。试验显示，与安慰剂相比，AQVESME可改善溶血性贫血和生活质量指标，降低输血负担，改善血红蛋白水平和疲劳症状。不过，接受治疗的患者最常见不良反应是头痛和失眠，且处方信息有导致肝细胞损伤的黑框警告。为降低风险，AQVESME仅可通过FDA批准的REMS项目获得。

　　此外，米他匹伐（品牌名PYRUKYND）在美国还被批准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症，该适应症无需REMS项目，两种适应症采用不同品牌名。美国以外地区，用于两种适应症的米他匹伐将继续以PYRUKYND品牌上市。

　　米他匹伐在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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