贝舒地尔Belumosudil治疗慢性移植物抗宿主病的真实世界器官应答与肝功能监测

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见的并发症，严重影响患者的生活质量与生存期。传统治疗手段效果有限，贝舒地尔（Belumosudil）的出现为cGVHD患者带来了新的希望。在真实世界中，贝舒地尔在器官应答和肝功能监测方面展现出独特的表现。

　　真实世界中的器官应答情况

　　多项真实世界研究揭示了贝舒地尔在改善cGVHD患者器官受累方面的显著疗效。2025年ASH发布的基于倾向评分匹配（PSM）分析的真实世界研究，比较了贝舒地尔与最佳可用疗法（BAT）治疗既往接受二线及以上cGVHD患者的结局。经PSM匹配分析后，两组基线特征均衡。结果显示，贝舒地尔组12个月无失败生存期（FFS）显著高于BAT组，达到72.0%，而BAT组仅为25.3%。在器官应答方面，贝舒地尔对不同器官的改善效果明显。

　　皮肤是cGVHD常见的受累器官之一，患者常出现皮疹、皮肤硬化等症状。在ROCKstar试验中，接受贝舒地尔每日一次200mg治疗的132例中重度cGVHD患者，皮肤病变缓解率高达92%。真实世界研究也进一步验证了这一结果，许多患者在接受贝舒地尔治疗后，皮肤症状得到显著改善，皮疹逐渐消退，皮肤硬化的程度减轻，生活质量得到提升。

　　肺部纤维化是cGVHD较为严重的并发症之一，会导致患者呼吸困难，严重影响呼吸功能。真实世界数据显示，对于肺纤维化进展迅速或糖皮质激素依赖的患者，贝舒地尔每日两次400mg方案通过提高峰浓度，可更快速地阻断纤维化信号传导。有临床案例显示，一名难治性肺cGVHD患者在使用每日一次方案3个月后，肺功能改善停滞，调整为每日两次方案后，6周内肺一氧化碳弥散量（DLCO）提升12%，且未增加感染风险。这表明贝舒地尔对肺部纤维化有一定的逆转作用，能够改善患者的呼吸功能。

　　此外，贝舒地尔对口腔、胃肠道、肝脏等其他器官的受累情况也有改善作用。在ROCKstar试验中，患者口腔损伤、胃肠道或肺部症状等也得到了不同程度的缓解。真实世界中，患者在使用贝舒地尔后，口腔溃疡愈合，进食困难得到缓解；胃肠道症状如腹痛、腹泻、便血等减轻，消化功能逐渐恢复；肝脏功能指标也有所改善，转氨酶水平下降。

　　肝功能监测的重要性与数据表现

　　贝舒地尔在治疗cGVHD过程中，肝功能监测至关重要。肝脏是药物代谢的重要器官，贝舒地尔在体内代谢过程中可能会对肝脏产生一定的影响。同时，cGVHD本身也可能累及肝脏，导致肝功能异常。因此，定期监测肝功能指标，能够及时发现药物的不良反应和肝脏损伤，以便调整治疗方案。

　　在贝舒地尔的临床试验和真实世界研究中，肝功能监测数据为临床用药提供了重要依据。至少每月监测一次总胆红素、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）是常见的监测频率。在ROCKstar试验中，部分患者出现了肝酶升高的情况，但大多为轻度至中度，且通过暂停用药、减少剂量或给予对症支持治疗等措施，患者症状可以得到缓解，且大部分患者能够继续接受贝舒地尔治疗。

　　真实世界研究也显示，贝舒地尔在治疗过程中，肝功能异常的发生率相对较低。在一项基于德国与奥地利的ROCK2抑制剂管控用药计划（MAP）的多中心回顾性真实世界研究中，报告了113例既往接受2 - 5线治疗失败cGVHD患者的疗效和安全性。结果显示，严重肝功能损伤的发生率较低，且通过及时的监测和干预，未对患者的治疗进程和生存结局产生严重影响。

　　对于出现肝功能异常的患者，医生会根据具体情况调整治疗方案。如果肝功能异常较轻，可能会暂停用药一段时间，待肝功能恢复后以相同剂量或减少剂量恢复用药；如果肝功能异常较为严重，如ALT或AST大于3倍正常上限且总胆红素大于1.5倍正常上限（无胆汁淤积或溶血），则应永久停药。

　　贝舒地尔在真实世界中治疗cGVHD时，在器官应答方面表现出显著的疗效，能够改善多个器官的受累情况，提高患者的生活质量。同时，肝功能监测在贝舒地尔治疗过程中不可或缺，通过定期监测肝功能指标，能够及时发现和处理肝功能异常，确保患者安全有效地接受治疗。

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