AQVESME（mitapivat，米他匹伐）片获批，为地中海贫血患者带来曙光

　　12月23日，Agios生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AQVESME（mitapivat，米他匹伐）片剂用于治疗成人α或β地中海贫血患者的贫血，预计2026年1月下旬在美国上市。这是唯一获FDA批准用于治疗非输血依赖型及输血依赖型α -或β-地中海贫血患者的药物。

　　地中海贫血是罕见遗传性血液疾病，分α-和β-两种类型，会破坏血红蛋白生成，导致贫血、疲劳及严重并发症。患者有的需定期输血，有的只需间歇性输血，且需终身管理监测，以往治疗方法有限。

　　Mitapivat是丙酮酸激酶激活剂，能提高丙酮酸激酶活性。在非临床β - 地中海贫血模型中，它可改善能量稳态、延长红细胞寿命、减少无效红细胞生成和溶血。

　　AQVESME的获批基于两项全球性III期临床试验（ENERGIZE和ENERGIZE-T），共452名患者入组，具有代表性。两项试验均达主要和关键次要疗效终点，与安慰剂相比，AQVESME可改善溶血性贫血和生活质量指标，降低输血负担，改善血红蛋白水平和疲劳症状。不过，接受治疗的患者最常见不良反应是头痛和失眠，其处方信息有肝细胞损伤黑框警告。因有患者疑似出现肝细胞损伤不良反应，AQVESME仅可通过REMS项目获得。此外，mitapivat在美国还被批准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症，两种适应症品牌名称不同，在美国以外地区则统一品牌名称。

　　据悉，米他匹伐已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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