FDA加速批准Loargys，用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症患者

　　近日，Immedica Pharma宣布美国FDA已加速批准Loargys（pegzilarginase），联合饮食蛋白限制，用于治疗2岁及以上儿童及成人精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症。该批准基于血浆精氨酸水平降低的替代终点，持续批准需验证性试验确认临床获益，Loargys预计2026年4月在美国上市，此前已在欧盟、英国、阿曼获批同适应症。

　　ARG1-D是罕见遗传性疾病，因ARG1基因突变导致精氨酸酶功能异常，使精氨酸及毒性代谢产物在血液积聚，引发神经损伤、痉挛、癫痫、智力障碍等，甚至早逝，常规治疗以饮食限制和氨基酸补充为主。

　　Loargys含新型重组人精氨酸酶-1，可替代缺失或功能微弱的天然酶，将精氨酸转化为尿素以降低其血药浓度，是目前唯一能快速且持续降低该类患者精氨酸水平的药物。

　　其获批主要基于3期PEACE试验结果：32名患者随机分组，21人接受Loargys治疗，11人用安慰剂。第24周时，治疗组血浆精氨酸均值从354.0 μmol/L降至86.4 μmol/L，90.5%患者水平恢复正常，而安慰剂组仅从464.7 μmol/L降至426.6 μmol/L，正常率为0%，且治疗组功能性活动能力有显著改善，疗效可长期维持。

　　该药物最常见副作用为呕吐、发热、输液相关反应和便秘，13%治疗患者出现轻中度过敏反应，需警惕酶制剂可能引发的严重过敏反应如过敏性休克。

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