全球首创！Joenja莱尼利西布在日本获批，惠及低龄儿童

　　2026年3月24日，生物制药公司Pharming宣布，其研发的药物Joenja（通用名：leniolisib，莱尼利西布）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗4岁及以上的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）患者。这是日本首个获批针对该罕见原发性免疫缺陷的疗法，同时具有全球里程碑意义——它成为了全球首款获批用于4至11岁APDS患儿的治疗药物，显著扩大了受益人群范围。

　　早在2023年3月24日，Joenja便已获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上APDS患者，是全球首款获批该适应症的药物。此次日本批准进一步完善了其全球布局。

　　APDS是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷，由PIK3CD或PIK3R1基因突变引发PI3Kδ通路过度激活所致。患者常出现免疫失调、反复感染、淋巴细胞增生及自身免疫并发症，全球约有1-2百万人患病。由于症状与其他免疫疾病重叠，患者平均需经历约7年的诊断延迟，长期面临诊疗困境。

　　Joenja为口服选择性PI3Kδ抑制剂，通过靶向抑制异常激活的信号通路，帮助恢复免疫细胞平衡。推荐剂量为每日两次，每次1片，间隔约12小时。临床数据证实其疗效显著：在针对12岁及以上患者的全球III期研究中，药物显著减少淋巴结肿大，并增加了关键免疫指标——总B细胞中幼稚B细胞的比例；针对低龄儿童的多国III期研究也显示，治疗12周内患者的淋巴结病和免疫指标即得到改善。总体而言，该疗法耐受性良好，常见不良反应为头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

　　Joenja在日本的获批，为APDS患者，尤其是此前缺乏有效治疗手段的儿童群体，带来了精准治疗的新希望，填补了该领域在低龄人群中的治疗空白。

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