病例背景

　　患者女性，62岁，因“咳嗽、咯血1个月”就诊。胸部CT示左肺上叶肿块（直径5.2cm），伴纵隔及肺门淋巴结肿大。脑MRI发现右侧小脑转移灶（直径1.1cm）。NGS检测示KIF5B-RET融合阳性，TP53突变。患者拒绝化疗，遂接受普拉替尼靶向治疗。

　　治疗经过

　　基线评估：

　　胸部增强CT：左肺上叶肿块，SUVmax 18.7；纵隔4R、7组淋巴结肿大。

　　脑MRI：右侧小脑转移灶，周围水肿明显。

　　ECOG评分2分，血常规、肝肾功能正常，但存在高血压病史（2级）。

　　治疗方案：

　　2024年9月起口服普拉替尼400mg/日，空腹服用，联合氨氯地平控制血压。

　　每6周复查胸部CT及脑MRI，每3周监测血常规及肝肾功能。

　　疗效与安全性：

　　治疗1个月：胸部CT示肺内病灶缩小至3.8cm，SUVmax降至9.2；脑MRI示转移灶缩小至0.8cm，水肿减轻。

　　治疗3个月：肺内病灶进一步缩小至2.1cm，脑转移灶消失，疗效评估为颅内完全缓解（iCR）及肺部PR。

　　不良反应：3级高血压（经氨氯地平加量后控制）、2级脂肪酶升高（无症状，未干预）、1级口腔溃疡。

　　随访：

　　治疗6个月时仍维持iCR及PR，PFS达7个月，无新发脑转移或颅内进展。

　　机制探讨

　　普拉替尼为高选择性RET抑制剂，对KIF5B-RET融合的IC50为0.32nM，可穿透血脑屏障（脑脊液/血浆浓度比约0.3）。本例中，患者脑转移灶的快速消退可能与药物在中枢神经系统的有效分布及对RET通路的强效抑制相关。此外，RET融合常伴PI3K/AKT通路激活，普拉替尼通过阻断该通路可抑制肿瘤细胞增殖及血管生成。

　　普拉替尼对RET融合阳性晚期NSCLC伴脑转移患者具有高效颅内控制能力，本例中位PFS显著延长，且不良反应可控。

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