病例背景

　　患者，女，42岁，确诊慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）6年，既往接受糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）及促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA，如艾曲泊帕）治疗，均因疗效不佳或不耐受停药。2022年3月因“鼻出血伴皮肤瘀斑加重”入院，血小板计数（PLT）降至8×10⁹/L（正常值≥100×10⁹/L），出血风险分级为高危（ISTH标准）。

　　治疗经过

　　一线治疗失败：

　　泼尼松1mg/kg/d治疗4周，PLT仅短暂升至45×10⁹/L，减量后复发。

　　艾曲泊帕50mg/d治疗12周，PLT最高达68×10⁹/L，后因肝功能异常（ALT 120 U/L）停药。

　　福他替尼治疗：

　　治疗第4周：PLT升至78×10⁹/L，无出血症状，停用泼尼松。

　　治疗第12周：PLT稳定在95-110×10⁹/L，达完全缓解（CR，PLT≥100×10⁹/L且无出血）。

　　治疗第24周：PLT持续≥100×10⁹/L，减量至福他替尼100mg qd（每日一次）维持。

　　用药方案：2022年6月起口服福他替尼100mg bid（每日两次），初始1周联合泼尼松10mg/d预防早期出血。

　　疗效监测：

　　安全性管理：

　　出现1级腹泻（每日2次稀便），予蒙脱石散治疗后缓解。

　　血压波动于140-150/90-95 mmHg，加用氨氯地平5mg/d控制。

　　肝功能指标（ALT、AST）始终正常。

　　随访结果

　　血小板稳定性：截至2024年6月（治疗2年），PLT维持于90-120×10⁹/L，未再发生出血事件。

　　生活质量：患者恢复全职工作，未因治疗影响日常活动。

　　本例提示福他替尼对TPO-RA无效的ITP患者具有显著疗效，其机制可能为：

　　通过抑制脾酪氨酸激酶（SYK）阻断巨噬细胞对抗体包被血小板的吞噬。

　　减少B细胞分化为浆细胞，降低抗血小板自身抗体产生。

　　与TPO-RA相比，福他替尼不依赖血小板生成途径，为多靶点作用药物，适用于对TPO-RA耐药或不耐受的患者。

　　福他替尼可作为慢性ITP后线治疗的优选方案，尤其适合需长期维持血小板稳定且避免静脉注射的患者。治疗中需密切监测血压及腹泻等不良反应，必要时调整剂量或联合降压药。

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