患者为52岁女性，确诊为晚期肾上腺皮质癌（ACC），肿瘤直径8 cm，伴肝转移（ECOG评分2分）。2024年10月开始接受米托坦单药治疗，初始剂量为每日4克，分4次口服，与高脂餐同服以增强吸收。治疗第8周时，患者出现乏力、食欲减退及黄疸，肝功能检测显示ALT 420 U/L（正常值＜40 U/L）、AST 380 U/L（正常值＜40 U/L）、总胆红素68 μmol/L（正常值＜21 μmol/L），诊断为米托坦诱导的3级肝毒性（CTCAE标准）。

　　治疗经过与调整

　　初始治疗与肝毒性监测：

　　治疗前基线肝功能正常，但治疗第4周时ALT/AST已升至2倍正常值上限（ULN），未及时调整剂量。第8周时，患者因黄疸加重入院，超声显示肝脂肪变性、胆汁淤积。

　　立即暂停米托坦，并启动保肝治疗：静脉滴注双环醇（每日300 mg）及多烯磷脂酰胆碱（每日465 mg），联合口服熊去氧胆酸（每日500 mg）。

　　剂量调整与再挑战：

　　2周后，肝功能指标恢复至ALT 120 U/L、AST 90 U/L、总胆红素35 μmol/L，遂以原剂量75%（每日3克）重启米托坦治疗。

　　增加监测频率至每2周检测肝功能，并补充维生素K以预防凝血异常。治疗第12周时，血药浓度达16 mg/L，CT显示肿瘤缩小25%，但ALT再次升至200 U/L。

　　联合治疗与替代方案：

　　为控制肝毒性，米托坦剂量减至每日2克，并联合依托泊苷（每日100 mg）化疗。治疗第16周时，肝功能稳定于ALT 80 U/L、AST 60 U/L，但患者出现3级中性粒细胞减少（绝对计数＜0.5×10⁹/L），暂停化疗并给予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）支持。

　　后续调整为米托坦单药维持治疗，剂量降至每日1.5克，血药浓度维持在14-16 mg/L，肝功能无进一步恶化。

　　长期随访与结局：

　　治疗6个月后，CT显示肿瘤稳定，无新发转移灶。患者继续米托坦治疗，定期监测肝功能及血药浓度，未再出现严重肝毒性。

　　米托坦诱导的肝毒性呈剂量依赖性，3级以上肝毒性发生率约为17.8%。本例提示，基线肝功能正常患者仍需密切监测，若ALT/AST升至3倍ULN应立即停药。再挑战时，剂量需减少25%-50%，并联合保肝药物。对于肝毒性反复患者，可考虑联合化疗或调整为间歇给药方案。米托坦治疗需个体化，平衡疗效与毒性风险。

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