患者为38岁男性，2018年确诊VHL综合征（基因检测VHL外显子2缺失），既往因小脑血管母细胞瘤行切除术。2022年3月腹部MRI发现双肾多发囊肿及实性结节（最大直径2.1 cm），病理活检证实为VHL相关透明细胞肾细胞癌（ccRCC），Ki-67（5%）。因患者拒绝手术，遂采用主动监测。2023年1月复查发现右肾最大病灶直径增至3.5 cm，左肾新增1.8 cm病灶，遂启动贝组替凡治疗。

　　治疗经过

　　基线评估：2023年2月CT显示双肾多发病灶（右肾3.5 cm，左肾1.8 cm、1.2 cm），ECOG评分0分，无贫血或高血压病史。

　　治疗方案：贝组替凡120 mg口服每日1次。

　　疗效监测：

　　第12周：复查CT显示右肾病灶缩小至3.0 cm（缩小14.3%），左肾两病灶分别稳定于1.8 cm和1.2 cm，SD（疾病稳定）确认。

　　第24周：右肾病灶进一步缩小至2.7 cm（缩小22.9%），左肾病灶稳定，ECOG评分维持0分。

　　第36周：疗效持续，右肾病灶2.5 cm（缩小28.6%），左肾病灶稳定，患者自述体力较前改善，无新发症状。

　　不良反应管理

　　贫血：第8周出现血红蛋白下降至98 g/L（基线135 g/L），口服铁剂（硫酸亚铁200 mg tid）后逐渐恢复至110 g/L，未调整贝组替凡剂量。

　　疲劳：第4周出现1级疲劳（不影响日常活动），建议增加有氧运动，症状自行缓解。

　　临床意义

　　该病例表明，贝组替凡对VHL相关ccRCC具有显著稳定病灶作用，9个月内右肾主病灶缩小28.6%，双肾多发转移灶均未进展。治疗期间不良反应轻微，患者生活质量未受明显影响，避免了手术干预。贝组替凡为VHL综合征患者提供了非侵入性的长期管理方案。

　　两例病例分别展示了卡帕塞替尼和贝组替凡在靶向治疗中的临床价值：前者通过抑制AKT通路逆转内分泌耐药，后者通过阻断HIF-2α控制多器官肿瘤生长。两者均以较低毒性实现了肿瘤。

　　贝组替凡仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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