患者李某，男性，52岁，因“乏力、盗汗、脾大”就诊于血液科。血常规显示白细胞计数28×10⁹/L，中性粒细胞比例85%，血红蛋白90g/L，血小板计数450×10⁹/L。骨髓穿刺确诊为慢性髓系白血病（CML）慢性期，BCR-ABL融合基因定量检测为35%。患者既往接受伊马替尼治疗6个月，因疗效不佳（BCR-ABL未下降）换用达沙替尼，治疗1年后出现T315I突变，BCR-ABL定量升至45%。

　　治疗经过

　　患者于2020年3月开始接受普纳替尼（Ponatinib）治疗，起始剂量为45mg每日一次。普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对T315I突变具有高度活性。治疗1个月后，患者白细胞计数降至正常范围，脾脏缩小。治疗3个月时，BCR-ABL定量降至1.2%，达到主要分子学缓解（MMR）。治疗12个月时，BCR-ABL定量进一步降至0.03%，达到深度分子学缓解（DMR）。治疗期间，患者出现高血压（160/100mmHg）和血脂升高，经调整降压药（氨氯地平）和降脂药（阿托伐他汀）后控制良好。

　　长期随访

　　患者持续接受普纳替尼治疗5年，期间每3个月监测BCR-ABL定量及血常规，每6个月进行心脏超声和肝功能检查。治疗第3年时，因出现轻度动脉粥样硬化，普纳替尼剂量调整为30mg每日一次。截至2025年3月，患者BCR-ABL定量持续维持在0.01%以下，无疾病进展，无严重心血管事件，生活质量良好。

　　T315I突变是CML患者对TKI耐药的主要原因之一，传统TKI如伊马替尼、达沙替尼等对此突变无效。普纳替尼通过靶向BCR-ABL激酶活性位点，克服T315I突变导致的耐药性。本案例中，患者经普纳替尼治疗5年无进展生存，证实了其在耐药CML中的长期疗效。然而，普纳替尼可能增加动脉血栓风险，需密切监测心血管指标，并适时调整剂量。此外，患者需长期随访，警惕晚期不良反应如心力衰竭或肝毒性。

　　普纳替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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