卡博替尼治疗晚期或转移性肾细胞癌每天一次口服60毫克，直至疾病进展或不可接受的毒性。可能需要避免某些药物的共同给药，或者可能需要调整剂量。转移性肾癌的多中心，随机，开放标签，2期临床试验舒尼替尼中位无进展生存期（PFS）（8.6个月对5.6个月）
。 ORR的次要终点也有所改善（46％对18％）;总生存数据不成熟（30.3个月对21.8个月）。治疗同样耐受。　　卡博替尼组最常见的不良反应包括：腹泻（74%）、疲乏（56%）、恶心（50%）、食欲减退（46%）、手足综合征（42%）、高血压（39%）、呕吐（32%）、体重减轻（31%）、便秘

　　　　治疗进行性，转移性甲状腺髓样癌空腹每日口服卡博替尼140毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。可能需要避免某些药物的共同给药，或者可能需要调整剂量。药物相互作用导致了显著改进中位无进展存活时间卡博替治疗（11.2个月vs.
4个月）和客观反应率（27％对0％）。一项随机，双盲，3期试验，与在多国安慰剂和330例进展转移性甲状腺髓样癌患者相比，
卡博替尼组的所有反应均为部分反应，中位反应持续时间为14.7个月。在计划的中期分析中，治疗组之间的总体存活率没有显着差异。在这项研究中，92％的患者经历了一个甲状腺，

　　　　卡博替尼抑制酪氨酸激酶，包括血管内皮生长因子受体1,2和3，MET和AXL，其涉及肝细胞癌的进展和对索拉非尼的抗性的发展，索拉非尼是晚期疾病的标准初始治疗。一项随机，双盲，3期试验评估了卡博替尼与先前治疗晚期肝细胞癌患者的安慰剂相比。　　共有707名患者以2：1的比例随机分配接受卡博替尼（每日一次60
mg）或匹配的安慰剂。符合条件的患者先前曾接受过索拉非尼治疗，在至少一次肝细胞癌全身治疗后病情进展，并且可能已接受过两次先前的晚期肝细胞癌全身治疗方案。主要终点是总体生存。次要终点是无进展生存期和客观反应率。

　　　　欧盟委员会（EC）已批准卡博替尼（cabozantinib）用于中风或低风险晚期肾细胞成人的一线治疗癌（aRCC）。　　基于CABOSUN试验，该试验表明，与具有中度或低风险的初治aRCC患者中的舒尼替尼相比，卡博替尼显着延长了无进展生存期（PFS）。
卡博替尼是第一种也是唯一一种在中风或低风险的初治aRCC患者中表现出优于舒尼替尼的单一疗法。　　CABOSUN是一项随机，开放标签，主动控制的II期临床试验，其中157名患有aRCC的患者根据IMDC标准确定为中度或低风险。患者按1：1随机接受卡博替尼（60
mg，每日一次）或舒尼替尼（50
mg，每

　　卡博替尼184使用说明剂量是多少？　　甲状腺髓样癌：每次140mg，每日一次，轻度及中度肝损伤患者起始剂量为80mg;　　肾癌、肺癌、肝癌：每次60mg，每日一次;　　骨转移：每次40mg，每日一次;　　联合PD-1：每次40或60mg，每日一次。　　服用方法：用至少8oz(约237ml)水，饭前一小时或饭后两小时(空腹)吞服。　　卡博替尼不能和哪些药物、食物同服呢?同服会有什么影响呢？　　卡博替尼口服后，2-3小时后到达血药浓度峰值，半衰期约99小时，15天后到达稳态血药浓度（4-5倍单次给药）。卡博替尼是肝CYP3A4的底物，同时服用强CYP3A4抑制剂

　　接受卡博替尼治疗的晚期肝癌患者生存期明显延长，死亡风险下降了37%。客观有效率大约为5%。目前，卡博替尼已经和瑞戈非尼、PD-1抗体等药物一道，成为晚期肝癌治疗药物之一。　　研究人员将707名晚期肝癌患者按2比1的比例进行了随机分组，让他们接受卡博替尼（XL184）或安慰剂。参与者之前已经接受过索拉非尼的治疗、一次或更多的全身治疗，但是疾病仍然没有得到控制。试验表明卡博替尼的总体存活率明显高于安慰剂。研究人员发现，卡博替尼和安慰剂的总生存期中位数分别为10.2个月和8.0个月。卡博替尼和安慰剂组无进展生存期中位数分别

　　卡博替尼XL184常见的副作用包括腹泻、声音嘶哑、血小板降低、低钠、中性粒细胞减少、疲劳等，没有严重的致死的副作用。不过有的患者由于副作用比较大需要减量使用，如最常见的高级别副作用：手足皮肤反应（17%）、
高血压（16%）、
转氨酶升高（12%）、疲劳（10%）和腹泻（10%）。当服用卡博替尼出现4级血液学毒性反应、3级或以上的非血液学不良反应或者无法耐受的2级不良反应时，应暂停卡博替尼给药。　　恶心呕吐进清淡易消化食物，少量多餐，少吃甜食和易产气的食物，按医嘱予胃复安类药物口服。　　便秘火龙果、车前子草纤维素

　　卡博替尼XL184常见的副作用包括腹泻、声音嘶哑、血小板降低、低钠、中性粒细胞减少、疲劳等，没有严重的致死的副作用。不过有的患者由于副作用比较大需要减量使用，如最常见的高级别副作用：手足皮肤反应（17%）、
高血压（16%）、
转氨酶升高（12%）、疲劳（10%）和腹泻（10%）。当服用卡博替尼出现4级血液学毒性反应、3级或以上的非血液学不良反应或者无法耐受的2级不良反应时，应暂停卡博替尼给药。　　手足皮肤反应：应加强皮肤护理，保持皮肤清洁，避免继发感染；避免压力或摩擦；使用润肤霜或润滑剂，局部使用含尿素和皮质类

　　卡博替尼XL184常见的副作用包括腹泻、声音嘶哑、血小板降低、低钠、中性粒细胞减少、疲劳等，没有严重的致死的副作用。不过有的患者由于副作用比较大需要减量使用，如最常见的高级别副作用：手足皮肤反应（17%）、
高血压（16%）、
转氨酶升高（12%）、疲劳（10%）和腹泻（10%）。当服用卡博替尼出现4级血液学毒性反应、3级或以上的非血液学不良反应或者无法耐受的2级不良反应时，应暂停卡博替尼给药。　　手足皮肤反应：应加强皮肤护理，保持皮肤清洁，避免继发感染；避免压力或摩擦；使用润肤霜或润滑剂，局部使用含尿素和皮质类

　　开始服用卡博替尼前及治疗期间应有规律地监测血压。对于经临床干预仍控制不理想的血压升高，应暂停卡博替尼治疗；血压得到控制时，降低卡博替尼剂量继续治疗。抗高血压治疗无法控制的严重高血压则终止服用卡博替尼。　　高血压分期：　　（1）高血压前期：（120-139/80—89 mmHg，或收缩压为120-139mmHg）无使用降压药的指征，仅监测血压；　　（2）1级高血压：（140-159/90—99mmHg，或收缩压为140-159mmHg）药物降压同时监测血压；多数使用噻嗪类利尿剂，也可考虑使用ACEI、血管紧张素受体阻断剂、β受体阻断剂、钙通道阻滞剂；　　

　　2018年胃肠癌研讨会期间，研究人员首次报道了CELESTIAL试验的结果。与安慰剂相比，使用cabozantinib治疗的总生存期（OS）提高了2.2个月。卡博替尼的中位OS为10.2个月，安慰剂的中位OS为8.0个月，死亡风险降低24％（HR,0.76;
95％CI,0.63-0.92; P = .0049）。　　存期（PFS）为5.2个月，安慰剂的为1.9个月，疾病进展或死亡风险降低56％（HR,0.44,95％CI,0.36-0.52;
P0.0001）。卡博替尼组的客观缓解率（ORR）为4％，安慰剂组为0.4％（P = .0086）。　　在先前仅接受过索拉非尼治疗的晚期HCC的患者中，卡博替尼的中位OS为11.3个月，

　　CABOSUN研究共纳入157例既往未接受治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者，其中80.9%为IMDC中度风险患者，19.1%为低风险患者，按1:1分组分别给予卡博替尼60mg（qd）或舒尼替尼（50mg，qd，给药4周后间隔2周），主要终点是PFS，次要重点是OS和ORR。　　结果显示，在中位随访20.8个月的时间内，卡博替尼相比舒尼替尼可使疾病进展或死亡风险降低31%（HR=0.69），中位PFS延长2.6个月（8.2
vs
5.6个月），且PFS获益与IMDC风险分组无关，与患者在基线时是否存在骨转移也无关。舒尼替尼的数据与之前发表的一项涉及1174例此类患者的回顾性研究结果

　　卡博替尼Cometriq适应症和用途　　卡博替尼Cometriq是激酶抑制剂适用为进展性，转移甲状腺髓样癌（MTC）患者的治疗。　　卡博替尼Cometriq剂量和给药方法　　推荐剂量：140mg口服，每天1次。　　指导患者服用卡博替尼Cometriq前至少2小时和后至少1小时不要进食。　　卡博替尼Cometriq警告和注意事项　　血栓形成事件：对心肌梗死，脑梗死，或其他严重动脉血栓栓塞事件终止卡博替尼Cometriq。　　伤口并发症：对裂开或需要医学干预并发症不给予卡博替尼Cometriq。　　高血压：有规律地监视血压。对高血压危象终止卡博替尼Cometriq。　　

　　近年来，肝癌治疗上有许多新药，一线治疗方面，仑伐替尼（E7080）各种方面超过多吉美，有效率更高，副作用更小；二线治疗方面，瑞戈非尼和PD-1抗体药物Opdivo上市，同时，新的临床数据显示另一个PD-1抗体药物Keytruda在多吉美耐药的肝癌患者中（Keynote-224），有效率也有16.3%。仑伐替尼上市给肝癌患者不少希望，希望还未持续多久，卡博替尼又获批用于治疗肝癌，让肝癌进入一个不再无药可医的一个阶段。卡博替尼将为肝癌患者带来重要的治疗手段，大大提升肝癌患者们的治疗效果。　　卡博替尼多靶点及效果：　　肝癌、前列腺癌和卵巢癌

　　卡博替尼被美国FDA批准的适应症：晚期转移性甲状腺髓样癌(MTC)　　Cometriq的批准是基于330例转移性甲状腺髓样癌（MTC）受试者的国际，多中心，随机，双盲，对照试验。受试者随机接受Cometriq 140
mg或安慰剂，每日一次口服，无食物，直至疾病进展或直至无法忍受的毒性。随机化按年龄（65岁vs.65岁）和先前使用酪氨酸激酶抑制剂进行分层。主要疗效结果指标是使用改进的RECIST标准的无进展生存期（PFS），客观反应（OR）和反应持续时间。与安慰剂相比，Cometriq治疗组的PFS有统计学意义上的显着延长（p0.0001），Cometriq组和安慰剂组

　　卡博替尼可能会导致患者出现瘘管（体内2个器官之间，器官与身体外部之间的异常连接）或胃或肠壁撕裂。 这些情况很严重，可能会危及生命。
如果患者出现严重的胃痛，或者开始咳嗽，咳嗽或窒息，尤其是在进食或饮水时，请立即就医。　　卡博替尼可能导致严重或危及生命的出血。 如果患者最近有任何异常或大量出血事件，并且一直在咳血，请告诉医生。
如果出现以下任何症状，请立即联系医生就诊生：咳血或血栓，呕吐物质是血性或看起来像咖啡渣，粪便中的血液，黑色和柏油样便，月经大量出血，或其他不寻常的瘀伤
或流血。　　卡博

　　卡博替尼上市就有多靶点的特点，卡博替尼有9个靶点，在目前治疗癌症的靶向药中找不到第二个，绝无仅有。9个靶点分别为MET、VEGFR1、VEGFR
2、VEGFR
3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT。靶向药之所为称为靶向药，是因为他们只作用于特殊的靶点，不会伤害到别的地方，就像导弹，可以精确定位，定点打击，所以副作用小。　　卡博替尼耐药性低。能够覆盖很多靶点的药物，研究者常将其戏称为“脏药”（Dirty drug）。卡博替尼在不同靶点间的协作可能比单一靶向药物疗效更好。
此外，正因为靶点多，卡博替尼不容易耐药。卡博替尼+特异性好

　　再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见、严重的血液疾病，患者骨髓不能产生足够的红血球、白血球和血小板。因此，SAA患者可能经历各种致人衰弱的并发症，如疲劳、呼吸困难、反复发作的感染和异常瘀伤或出血，从而限制了其日常活动。目前，SAA的标准护理包括免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对IST无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发，导致症状重返。　　2015年8月，欧盟批准艾曲波帕用于对先前的免疫抑制疗法（IST）难治或过度预治疗（heavily
pretreated）并且不适合造血干细胞移植的重度再生障碍性贫血（

　　艾曲波帕获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。　　对于治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，进行了两项主要研究，共涉及1,441名成人。这些将Revolade与安慰剂进行比较，以允许在丙型肝炎患者中开始和维持抗病毒治疗，其血小板计数最初太低而不能开始这样的治疗（小于75,000
/微升）。在这两项研究中，有效性的主要衡量指标是治疗结束后6个月血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者人数。　　在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用Revolade的患者中

　　原发性免疫性血小板减少症（ITP）是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5／10万。发病原因及机制尚不确切，目前认为系诸多因素导致的一种机体的自发性免疫紊乱状态，临床表现为独立的血小板减少症及相应的临床表现，是一种良性自限性疾病，80％的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常。　　儿童ITP可发生于任何年龄，但发病率峰值在2~5岁之间，青春期也有一个较小的高峰。其中半数患者年龄在1~4岁之间，约80%的患者小于8岁。　　ITP通常表现为一个其他方面健康的儿童突然出现瘀点性皮疹、瘀斑和/或出血。除了这些黏膜和/或皮肤