Darzalex达雷木单抗治疗多发性骨髓瘤效果好吗？

　　Daratumumab（达雷木单抗）为治疗多发性骨髓瘤的新药，对多发性骨髓瘤的有很好的安全性和疗效。对于已经应用3种及以上药物（包含硼替佐米、来那度胺）无效的多发性骨髓瘤患者，FDA准许其应用达雷木单抗。

　　2项达雷木单抗研究共纳入复发/难治多发性骨髓瘤患者148例，年龄均>18岁，ECOG的PS评分均≤2分，大部分患者对PIs或IMiDs药物治疗不敏感或出现治疗后复发。

　　此2项研究均分为两部分：其第1部分旨在确定达雷木单抗单药治疗复发/难治多发性骨髓瘤疗效佳且安全的剂量，第2部分主要研究以某个特定剂量治疗复发/难治多发性骨髓瘤的疗效。此研究的主要终点指标为治疗的总体反应率（ORR，是指反应程度在部分缓解以上的情况）以及安全性。

　　分析患者的基本情况发现，此148例复发/难治多发性骨髓瘤患者在进行达雷木单抗治疗前平均接受其它治疗数为5个；86.5%的患者对PIs及IMiDs类药物同时耐药，其中卡非佐米及泊马度胺的耐药率分别为39.2%和55.4%。

　　在治疗反应方面，以达雷木单抗16mg/kg进行单药治疗，分别有59例（39.9%）和28例（18.9%）患者的单克隆免疫球蛋白下降了50%和90%以上。

　　两项研究合并的总体反应率（ORR）为31.1%，其中有3例达到严格意义上的完全缓解（sCR）、4例达完全缓解（CR）、13例达非常好的部分缓解（VGPR）、26例达部分缓解（PR）。ORR+轻微缓解（MR）为37.2%，达疾病稳定（SD）以上的有83.1%。就单个研究而言，GEN501的ORR为35.7%，SIRIUS的ORR为29.2%。

　　两项研究中患者的合并中位生存时间（OS）为20.1月，无进展生存时间（PFS）为4.0月。值得我们注意的是，对两项研究中14例患者（10例PR，4例VGPR）进行达雷木单抗继续治疗发现，10例PR患者中有7例达VGPR、1例达CR以及2例达sCR，另外4例VGPR患者3例达CR，1例达sCR。

　　综上，达雷木单抗单药治疗复发/难治多发性骨髓瘤患者总体反应率达到31.1%，而既往的研究发现泊马度胺及卡非佐米的单药治疗ORR仅为18%和24%。总体来说，达雷木单抗单药治疗复发/难治多发性骨髓瘤的疗效可能是由于泊马度胺和卡非佐米的。

　　安全性方面，绝大部分患者并无严重或致命性不良反应出现，有3例患者的死亡考虑与不良反应相关（分别为H1N1感染、肺炎及吸入性肺炎），其余不良反应中，最常见的有乏力（41.9%）、恶心（29.7%）、贫血（28.4%）、血小板减少（21.6%）以及中性粒细胞减少（20.9%）等。

　　3度以上的不良反应主要有贫血（17.6%）、血小板减少（8.8%）以及中性粒细胞减少（7.4%）.总体而言，达雷木单抗单药治疗的安全性较好。 

　　目前达雷木单抗已在美国获准上市，用于治疗多发性骨髓瘤患者。达雷木单抗预计将于2018年2月在中国进行临床研究，相信不久也会有上市的好消息。若是急用，患者可以先去香港就医购买达雷木单抗治疗疾病。 

　　海得康不卖药，如需了解以上药品价格及出国就医等更多问题，可以咨询海得康，生命最大，安全最重，海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁!详询：400-001-9763、010-67385800。

　　“海得康”品牌创立于2015年9月，隶属于北京海德康管理咨询有限公司，是一家专业的海外医疗服务咨询机构，为中国患者提供专业、高品质、可信赖的一站式医疗咨询服务。公司由多年医药背景的海归人员创办，并获得了“北京市海外学人中心留学生创业基金”和“中关村国家自主创新示范区海外人才创业支持资金”。

印度就医之旅——海得康带中国患者去印度富通医院就医