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治疗软骨发育不全新药:TransCon CNP获美国FDA授予孤儿药资格【海得康海外医疗】时间:2019-03-18 Ascendis制药公司19年3月宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格(ODD)。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽(CNP)前药(prodrug),每周一次皮下注射,通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露,解决软骨发育不全的各个方面问题。 软骨发育不全是最常见的侏儒症,影响全球大约25万人,目前还没有获得FDA批准的治疗方法。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和并存疾病,包括枕骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染。患者常常面临多次手术,来减轻多种并发症。 软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因中的一个常染色体显性激活突变引起的,该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明,CNP通路可刺激生长。增加的CNP可抵消下游FGFR3突变的影响,从而促进骨骼生长。 在健康受试者中开展的I期临床研究显示,Transcon CNP单次给药后在7天内可连续提供目标水平的CNP暴露,可支持每周一次的给药,同时具有良好的耐受性安全特性。基于这些初步结果,Ascendis公司计划在今年第三季度启动对软骨发育不全儿童进行II期临床试验。 |