Roctavian（valrox，BMN270）首个治疗A型血友病基因疗法！

　　2022年9月，Roctavian（valrox，BMN270）用于治疗重度A型血友病成人患者，已重新向美国FDA提交了许可申请。

　　GENEr8-1 3期研究表明，出血控制稳定持久，包括平均年化出血率（ABR）和平均年化因子VIII输注率降低。

　　Roctavian是第一个治疗血友病A的基因疗法。活性物质在Roctavian中，valoctocogene roxaparvovec 是基于一种病毒（腺相关病毒或AAV），该病毒已被修改为不会引起人类疾病。该病毒含有因子VIII的基因；一旦一次性输注给患者，预计将携带因子-VIII基因进入肝细胞，使它们能够产生缺失的因子VIII。这有助于血液更容易凝结并防止出血或减少出血事件。目前尚不清楚这种单次输注的治疗效果将在个体患者中持续多长时间。在主要研究中，大约100名患者在单次输注后的持续积极治疗效果长达两年，在申请人进行的支持性试验中，少数患者的持续积极治疗效果长达五年。

　　2022年8月，Roctavian在欧盟获得附条件批准（CMA）：作为一次性输液，用于治疗重度A型血友病成人患者，具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。

　　2022年5月底，一项1/2期研究的最新结果，分别对6e13 vg/kg剂量组随访了6年、4e13 vg/kg剂量组随访了5年。结果显示，valrox具有持续的止血效果。

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