A型严重血友病基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec），副作用如何？

　　患有血友病A的人缺乏足够的功能性因子VIII蛋白来帮助他们的血液凝结，并且即使是轻微的伤害也有可能导致疼痛和/或可能危及生命的出血。此外，患有最严重A型血友病（因子VIII水平<1%）的人经常会经历疼痛的、自发性的肌肉或关节出血。患有最严重A型血友病的个体约占A型血友病人群的50%。患有中度（因子VIII1-5%）或轻度（因子VIII5-40%）疾病的A型血友病患者的出血倾向大大降低。患有严重血友病A的个体接受每周2-3次（每年100-150次输注）静脉注射凝血因子VIII或每月给予1-4次模拟凝血因子VIII活性的双特异性单克隆抗体的预防性治疗（每年12-48次输注）。尽管有这些治疗方案，但许多人继续经历突破性出血，导致进行性和衰弱的关节损伤，这可能对他们的生活质量产生重大影响。

　　血友病A，也称为因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传疾病，由凝血蛋白因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约1/3的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突变。大约每10,000人中就有1人患有A型血友病。

　　一项1/2期研究的最新结果，分别对6e13 vg/kg剂量组随访了6年、4e13 vg/kg剂量组随访了5年。结果显示，Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox）具有持续的止血效果。

　　单次6e13 vg/kg 剂量的Roctavian具有良好的耐受性，没有延迟发生治疗相关的副作用。与Roctavian相关的最常见副作用发生在早期，包括短暂的输注相关反应和肝酶轻度至中度升高，没有长期的临床后遗症。丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 升高是肝功能的实验室测试，仍然是最常见的药物副作用。其他副作用包括天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高、恶心、头痛和疲劳。没有参与者出现与Roctavian相关的因子VIII、血栓栓塞事件或恶性肿瘤的抑制剂。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】