Roctavian是什么药？Roctavian的生产厂家和工作机制

　　治疗血友病Roctavian是什么，生产厂家

　　Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)，以前称为Valrox或BMN 270，是一种旨在治疗严重血友病A的基因疗法。它由BioMarin Pharmaceutical开发。

　　欧盟委员会于2022年有条件地批准Roctavian用于治疗没有针对腺相关病毒血清型5 (AAV5) 的抑制剂或可检测抗体的严重血友病 A 患者。

　　BioMarin正计划向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交申请，要求Roctavian在美国获得批准。

　　Roctavian已在美国和欧盟被命名为治疗A型血友病孤儿药。

　　Roctavian如何工作？

　　A型血友病是由F8基因突变引起的，该基因提供了制造称为凝血因子VIII (FVIII) 的凝血蛋白的说明。由于这些突变，FVIII蛋白要么不能正常发挥作用，要么产生的量不足，最终导致血液凝固缓慢或延迟。

　　Roctavian使用一种无害的腺相关病毒病毒，称为AAV5，将F8基因的较短但功能性拷贝携带并传递到肝脏细胞——体内凝血因子的主要生产者。通过这样做，一次性治疗有望恢复功能性FVIII的产生，从而降低出血风险，同时减少或可能消除对常规预防性治疗的需要。

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